Як ви вже помітили, я часто критикую різні лікарські препарати, що нав'язують нам з кожним роком все більше. Звичайно, я розумію, що таке великий бізнес і що топменеджменту фармкомпаній потрібно утримувати свої бізнес-джети для польотів на Ібіцу 😁 АЛЕ цього не розуміють люди, які потребують лікування, а також медики що призначають їм лікування.
У цьому пості піде мова про препарат, який подарував хибну надію багатьом пацієнтам і який був найдорожчими ліками у світі (~$2 млн - 1 ін'єкція). Мова про Золгенсма (Онасемноген абепарвовек).
Не знаю, хто вигадує такі складні назви для цих препаратів, але, як виявилося, тестують їх теж НЕ шибко розумні хлопці (Хоча може навпаки 😉)
Якщо коротко, є група невиліковних хвороб під загальною назвою - спінальна м'язова атрофія. Так ось, комерси з біг фари запрягли вчених розробити препарат, що лікує цю справу, з використанням нових технік для модифікації генів пацієнта (аля вірусний вектор, як у вакцині-"генераторі тромбів" - АстраЗенеке).
Вчені подумали, знайшли браковані гени, які треба поправити, і викотили експериментальний препарат. Далі почали випробовувати на мишах, контрольній групі хворих мишей вводили вірусний вектор зеленого флуоресцентного білка, а експериментальній групі сам препарат. Ну і логіка проста, якщо хворі миші з препаратом переживуть хворих мишей без препарату, значить справа в капелюсі. І за першими заявами вчених вони пережили і прожили повне життя 🙂У 2019 році FDA схвалило Золгенсму, тобто підтвердили, що препарат безпечний і ефективний.
Препарат викотили на ринок, його почали використовувати різні мед. установи. Держава і різні фонди платили фармкомпанії-виробнику за постачання препарату для своїх пацієнтів. Родичі тисячі пацієнтів побачили в цьому панацею, хоча, по суті, препарат не робить хворих здоровими, що особисто в мене викликає дике відчуття недоцільності такої терапії 🙂Адже навіщо розтягувати муки людини та ще й платити за це 2 млн? Звучить жорстоко, але це суто моя думка 😉
Коротше, біг фарма почала отримувати свій профіт; І тривало це поки пацієнти не почали гинути після ін'єкцій. Цими пацієнтами стали 2е дітей з Росії та Казахстану. Це були перші смерті після цього препарату. Звичайно, пишуть, що причини смерті там інші, але я був у сумнівах і, можливо, моя інтуїція не підвела цього разу:
Цього місяця почали спливати цікаві факти 🙂Була відкликана наукова публікація 2010-го року, де були описані досліди на мишах. Виявилося, під час дослідів, дослідники неточно записували результати спостережень за мишами, і до звіту потрапили неперевірені дані.
Десь описана тривалість життя мишей відрізнялася від реальної на пару днів, а десь - на цілих 19 днів 🙂 Особисто у мене ця інформація викликає подив. Компанія сама заявила про це і почала звільняти відповідальних співробітників, а також проводити таємне(!) розслідування.
Найцікавіше в цій історії, що "гуру" з FDA це не збентежило. Було ухвалено рішення не відкликати ліки з ринку, цитую "'експертів": "виявлені неточності НЕ впливають на безпеку пацієнтів або ефективність і якість продукту". Хоча, по суті, безпеку та ефективність цього продукту ще не було встановлено на 100%😁
Хто вірить їм? Я - точно ні 🙂 А тепер вдумайтеся скільки ще такої можливої(!) фейк-науки в інших нових препаратах? 🙂
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
