Як ви вже помітили, я часто критикую різні лікарські препарати, які нав'язують нам з кожним роком дедалі більше. Звичайно, я розумію що таке великий бізнес і що топ-менеджменту фарм компаній потрібно утримувати свої бізнес-джети для польотів на Ібіцу 
АЛЕ цього не розуміють люди, які потребують лікування, а також медики, що призначають їм лікування.
У цьому пості йтиметься про препарат, який подарував помилкову надію багатьом пацієнтам і який був найдорожчим ліком у світі (~$2 млн — 1 ін'єкція). Мова про Золгенсма (Онасемноген абепарвовік).
Не знаю хто вигадує такі складні назви для цих препаратів, але як виявилося, тестують їх теж не дуже розумні хлопці (хоча може навпаки 
).
Якщо коротко, є група невиліковних хвороб під загальною назвою спинальна м'язова атрофія. Так ось, комерси з біг фари запрягли вчених розробити препарат, що лікує цю справу, з використанням нових технік для модифікації генів пацієнта (але вірусний вектор як у вакцині-"генераторі тромбів" - АстраЗенеке).
Вчені подумали, знайшли браковані гени, які треба поправити, і викотили експериментальний препарат. Далі почали випробовувати на мишах, контрольній групі хворих на миші вводили вірусний вектор зеленого флуоресцентного білка, а експериментальній групі сам препарат. Ну і логіка проста, якщо хворі миші з препаратом переживуть хворих мишей без препарату, то справа в капелюсі. І за першими заявами вчених вони пережили та прожили повне життя У 2019 році FDA схвалило Золгенсму , тобто підтвердили, що препарат безпечний та ефективний.
Препарат викотили ринку, його почали використовувати різні мед. установи. Держава та різні фонди платили фармкомпанії-виробнику за постачання препарату для своїх пацієнтів. Родичі тисячі пацієнтів побачили в цьому панацею, хоча, по суті, препарат не робить хворих здоровими , що особисто у мене викликає дике почуття недоцільності такої терапії. Навіщо ж розтягувати муку людини та ще й платити за це 2 млн? Звучить жорстоко, але це суто моя думка
Коротше, біг фарма почала отримувати свій прибуток; І тривало це, поки пацієнти не почали гинути після ін'єкцій. Цими пацієнтами стали двоє дітей з Росії та Казахстану. Це були перші смерті після цього препарату. Звичайно, пишуть, що причини смерті там інші, але я був у сумнівах і, можливо, моя інтуїція не підвела цього разу:
Цього місяця почали спливати цікаві факти Було відкликано наукову публікацію 2010-го року, де були описані досліди на мишах. Виявилося, що під час дослідів дослідники неточно записували результати спостережень за мишами, і до звіту потрапили неперевірені дані.
Десь описана тривалість життя мишей відрізнялася від реального на пару днів, а десь — на цілих 19 днів. Особисто у мене ця інформація викликає подив. Компанія сама заявила про це і почала звільняти відповідальних співробітників і проводити таємне (!) розслідування.
Найцікавіше в цій історії, що гуру з FDA це не збентежило. Було прийнято рішення не відкликати ліки з ринку, цитую “експертів”: “виявлені неточності не впливають на безпеку пацієнтів або ефективність та якість продукту”. Хоча, по суті, безпека та ефективність цього продукту ще не були встановлені на 100%
Хто їм вірить? Я - точно ні А тепер вдумайтесь скільки ще такої можливої (!) фейк-науки в інших нових препаратах?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
