Як ви вже помітили, я часто критикую різні лікарські препарати, які нав'язують нам з кожним роком дедалі більше. Звичайно, я розумію що таке великий бізнес і що топ-менеджменту фарм компаній потрібно утримувати свої бізнес-джети для польотів на Ібіцу
АЛЕ цього не розуміють люди, які потребують лікування, а також медики що призначають їм лікування.
У цьому пості йтиметься про препарат, який подарував помилкову надію багатьом пацієнтам і який був найдорожчим ліком у світі (~$2 млн — 1 ін'єкція). Мова про Золгенсма (Онасемноген абепарвовік).
Не знаю хто вигадує такі складні назви для цих препаратів, але як виявилося, тестують їх теж НЕ дуже розумні хлопці (Хоча може навпаки
)
Якщо коротко, є група невиліковних хвороб під загальною назвою спинальна м'язова атрофія. Так ось, комерси з біг фари запрягли вчених розробити препарат, що лікує цю справу, з використанням нових технік для модифікації генів пацієнта (але вірусний вектор як у вакцині-"генераторі тромбів" - АстраЗенеке).
Вчені подумали, знайшли браковані гени, які треба поправити, і викотили експериментальний препарат. Далі почали випробовувати на мишах, контрольній групі хворих на миші вводили вірусний вектор зеленого флуоресцентного білка, а експериментальній групі сам препарат. Ну і логіка проста, якщо хворі миші з препаратом переживуть хворих мишей без препарату, то справа в капелюсі. І за першими заявами вчених вони пережили та прожили повне життя У 2019 році FDA схвалило Золгенсму , тобто підтвердили, що препарат безпечний та ефективний.
Препарат викотили ринку, його почали використовувати різні мед. установи. Держава та різні фонди платили фармкомпанії-виробнику за постачання препарату для своїх пацієнтів. Родичі тисячі пацієнтів побачили в цьому панацею, хоча, по суті, препарат не робить хворих здоровими , що особисто у мене викликає дике почуття недоцільності такої терапії Адже навіщо розтягувати муку людини та ще й платити за це 2 млн? Звучить жорстоко, але це суто моя думка
Коротше, біг фарма почала отримувати свій прибуток; І тривало це, поки пацієнти не почали гинути після ін'єкцій. Цими пацієнтами стали двоє дітей з Росії та Казахстану. Це були перші смерті після цього препарату. Звичайно, пишуть, що причини смерті там інші, але я був у сумнівах і, можливо, моя інтуїція не підвела цього разу:
Цього місяця почали спливати цікаві факти Була відкликана наукова публікація 2010 року, де були описані досліди на мишах. Виявилося, що під час дослідів дослідники неточно записували результати спостережень за мишами, і до звіту потрапили неперевірені дані.
Десь описана тривалість життя мишей відрізнялася від реального на пару днів, а десь — на цілих 19 днів Особисто у мене ця інформація викликає подив. Компанія сама заявила про це і почала звільняти відповідальних співробітників і проводити таємне (!) розслідування.
Найцікавіше в цій історії, що гуру з FDA це не збентежило. Було прийнято рішення не відкликати ліки з ринку, цитую “експертів”: “виявлені неточності не впливають на безпеку пацієнтів або ефективність та якість продукту.” Хоча, по суті, безпека та ефективність цього продукту ще не були встановлені на 100%
Хто їм вірить? Я - точно немає А тепер вдумайтеся скільки ще такої можливої (!) фейк-науки в інших нових препаратах?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
