Білок TDP-43 вважається одним із ключових факторів нейродегенерації, тому вчені з Каліфорнійського університету в Сан-Дієго прагнули створити лікування, націлене на його усунення. Нова терапія доставляє в нейрони ген SynCav1, який посилює вироблення нейропротекторного білка caveolin-1 - він бере участь у підтримці сигнальних шляхів для нормальної роботи нервових клітин.
На відміну від інших підходів, спрямованих виключно на видалення токсичних білків, нова стратегія здатна підвищити стійкість нейронів до пошкоджень.
«Багато методів лікування нейродегенеративних захворювань зосереджено на видаленні токсичних білків, проте нейрони одночасно втрачають здатність справлятися зі стресом. Посилення стійкості самих нейронів може стати ефективною терапевтичною стратегією навіть при накопиченні токсичних білків», — заявив автор дослідження Браян Хед.
У доклінічних експериментах на моделях мишей терапія успішно долала захисний гематоенцефалічний бар'єр та підвищувала рівень caveolin-1 у нейронах у головному та спинному мозку. У тварин лікування зберігало пам'ять, функцію навчання та знижувало рівень TDP-43. Крім того, вчені відзначили переваги лікування функції мітохондрій і структури нейронів в цілому.
"Ми виявили, що TDP-43 не тільки накопичується в неправильних субклітинних структурах, а й порушує необхідні нейронам процеси комунікації", - прокоментували вчені. Іншими словами, результати пропонують нове розуміння механізмів нейродегенерації.
Лікування має потенціал у терапії різних нейродегенеративних захворювань. Подальші дослідження будуть націлені на вивчення довгострокових наслідків збереження когнітивних функцій.
Нещодавно вчені виявили нову причину нейродегенерації.
