Джеррі Менделл (Jerry Mendell) з Університету штату Огайо з колегами із семи країн повідомив про провал третьої фази клінічних випробувань генної терапії м'язової дистрофії Дюшенна. У мультицентрових рандомізованих випробуваннях EMBARK взяли участь 124 дитини із цим діагнозом у віці 4–7 років. Приблизно половині їх одноразово ввели плацебо, іншій половині — деландистроген моксепарвовек у дозі 1,33 × 1014 векторних геномів на кілограм маси тіла. Цей препарат є робочою копією гена дистрофіну, з яким пов'язаний розвиток захворювання, на аденоасоційованому вірусному векторі rh74. Результати роботи опубліковані у журналі Nature Medicine.
Через 52 тижні середня зміна симптоматики за шкалою NSAA в основній та контрольній групах (первинна кінцева точка) склала 2,57 проти 1,92 бала; різниця 0,65 бала (95-відсотковий довірчий інтервал від -0,45 до 1,74; p = 0,2441) - відмінність статистично незначна. За окремими моторними навичками (вторинні кінцеві точки) результати також виявилися несуттєвими. Автори роботи не виключають, що це пов'язано з відносно невеликим випробувальним періодом. Спостереження за пацієнтами продовжується, як і інші поточні випробування препарату.
