У європейських країнах запустили клінічні випробування генної терапії муковісцидозу у формі інгаляцій, йдеться у прес-релізі Імперського коледжу Лондона. Експериментальний препарат BI 3720931, розроблений компанією Boehringer Ingelheim, є робочою версією гена білка CFTR, дефект якого лежить в основі захворювання, на лентивірусному векторі, який повинен доставити її в клітини епітелію дихальних шляхів. Планується, що випробування LENTICLAIR 1 першої відкритої та другої плацебо-контрольованої фаз, під час яких оцінять безпеку та ефективність препарату, пройдуть у десяти клінічних центрах Великобританії, Іспанії, Італії, Нідерландів та Франції.
У роботі під керівництвом Еріка Олтона (Eric Alton) з Імперського коледжу Лондона мають взяти участь близько 36 дорослих пацієнтів із будь-яким генетичним варіантом муковісцидозу. Кожен з них отримає одну з трьох доз препарату для оптимального підбору для подальших випробувань. Імовірний термін закінчення 24-тижневих LENTICLAIR 1 — квітень 2027 року, після чого довгострокове спостереження за учасниками буде продовжено у рамках випробувань LENTICLAIR-ON.
