Ефективність CRISPR-терапії ангіоневротичного набряку підтвердили у II фазі випробувань

Денні Кон (Danny Cohn) з Амстердамського університету з колегами з шести країн повідомили про успіх другої фази клінічних випробувань in vivo CRISPR-терапії спадкового ангіоневротичного набряку. Розвитком захворювання (про механізм його дії та дизайн випробувань ми докладно писали раніше). Одноразове введення має забезпечувати довічний ефект .

У порівнянні з плацебо протягом перших 16 тижнів частота нападів захворювання знижувалася в середньому на 75 відсотків при дозі 25 міліграм і на 77 відсотків при дозі 50 міліграм; Пацієнтів нападів не було взагалі без будь-якої додаткової терапії.

Від DrMoro