Денні Кон (Danny Cohn) з Амстердамського університету з колегами із шести країн повідомили про успіх другої фази клінічних випробувань in vivo CRISPR-терапії спадкового ангіоневротичного набряку. Експериментальний препарат NTLA-2002 містить упаковані в ліпідні наночастинки компоненти системи CRISPR/Cas9, які при введенні в організм вимикають ген KLKB1, пов'язаний з розвитком захворювання (про механізм його дії та дизайн випробувань ми докладно писали раніше). Одноразове введення має забезпечувати довічний ефект. У другій фазі випробувань 10 пацієнтам ввели 25 міліграм препарату, 11 пацієнтам – 50 міліграм та шести – плацебо. Результати опубліковано в The New England Journal of Medicine.
У порівнянні з плацебо протягом перших 16 тижнів частота нападів захворювання знижувалася в середньому на 75 відсотків при дозі 25 міліграм та на 77 відсотків при дозі 50 міліграм; плазмовий рівень калікреїну порівняно з вихідним рівнем знижувався на 55 та 86 відсотків. При цьому після введення цих доз активного препарату за період спостереження відповідно у 40 та 73 відсотків пацієнтів нападів не було взагалі без будь-якої додаткової терапії. З найчастіших побічних ефектів NTLA-2002 були зареєстровані головний біль, підвищена стомлюваність та назофарингіт.
