Перша генна терапія, що використовує технологію ліпідних наночастинок для доставки, здатна коригувати дефектні гени при безпосередньому нанесенні на шкіру людини, повідомляє сайт Університету Британської Колумбії. Перші результати, протестовані на людській моделі вродженого захворювання шкіри, називають проривом у терапії різного спектра діагнозів.
«Результати можуть призвести до успішного лікування як тяжких спадкових захворювань, так і більш простих, але виснажливих, таких як екзема та псоріаз. При цьому терапія усуватиме першопричину», — прокоментували вчені.
Доклінічні експерименти показали, що новий підхід успішно виправляв найбільш поширену генетичну мутацію, що провокує аутосомно-рецесивний вроджений іхтіоз - рідкісне та небезпечне для життя спадкове захворювання шкіри. Одноразове місцеве лікування спричинило відновлення близько 30% шкірного покриву.
Під час лікування спочатку вчені створюють мікроскопічні отвори у верхніх шарах шкіри за допомогою лазера, а потім поміщають у них ліпідні наночастки, які проникають через бар'єри та досягають стовбурових клітин шкіри. Всередині генний редактор коригує мутацію ДНК та запускає нормальну функцію клітин.
Поки що триває доклінічний етап тестування. Вчені досліджують можливості терапії різних захворювань шкіри, а також оцінюють безпеку підходу для людини.
Раніше інші дослідники показали, що за допомогою світлодіодів можна знищити 92% ракових клітин шкіри за півгодини. Ця технологія ефективна проти різних типів пухлин.
