Тай Сперл став першим у світі пацієнтом, який отримав прайм-редагування як метод лікування гранулематозного захворювання, повідомляє Global News. Його діагностували у віці п'яти років і з того часу протягом 14 років дитина приймала антибіотики та протигрибкові препарати для контролю стану. Рішенням могла б стати трансплантація кісткового мозку, проте за всі ці роки для Тая не знайшлося відповідного донора.
Тая включили до пілотного клінічного дослідження, яке вивчало ефективність та безпеку прайм-редагування для лікування рідкісних генетичних захворювань. В рамках терапії у нього витягли стовбурові клітини крові, відредагували їх без використання дволанцюжкових розривів, а потім повернули до організму.
Лікування призвело до швидкого відновлення імунної функції та було безпечним. Крім Тая, аналогічну процедуру провели ще одному пацієнту, який також показав повне лікування.
«Все життя я приймав багато пігулок, а тепер усе це залишилося у минулому, мені більше не потрібно вживати ліків. Це просто приголомшливо», - заявив Тай.
Вчені називають результати віхою для системи охорони здоров'я, яка дає надію для сімей із рідкісними генетичними захворюваннями.
Тим часом, технологія CRISPR раніше показала відмінні результати у пацієнтів з високим рівнем холестерину. Навіть за резистентної форми показники вдалося знизити до 80%.
