Американські дослідники повідомили про успіхи третьої фази клінічних випробувань ганаксолону при епілептичному статусі. Доповідь про це була представлена на 22-му щорічному зльоті Міжнародного товариства реаніматологів (NCS), а також результати роботи викладені у прес-релізі Університету Цинциннаті.
Епілептичний статус є найважчою формою епілепсії, при якій судоми продовжуються безперервно. Навіть під час надання медичної допомоги він призводить до смерті 20–30 відсотків пацієнтів. У тих, хто вижив, часто спостерігаються когнітивна дисфункція та порушення дієздатності, а також кратно підвищений ризик повторних судом. Ганаксолон є синтетичним нейростероїдом, який діє як позитивний алостеричний модулятор ГАМКА-рецепторів. Він схвалений до застосування у США при судомах на фоні синдрому дефіциту CDKL5 та має статус орфанного препарату.
Брендон Форман (Brandon Foreman) з Університету Цинциннаті з колегами провів мультицентрові подвійні сліпі рандомізовані випробування третьої фази RAISE. У них взяли участь 124 пацієнти віком 12 років і старше, судоми яких прогресували до рефрактерного епілептичного статусу, незважаючи на введення не менше двох протисудомних препаратів, включаючи бензодіазепін. У таких ситуаціях людей занурюють у медикаментозну кому, проте в рамках випробувань їм спочатку призначали внутрішньовенно болюсну дозу ганаксолону з подальшою підтримуючою інфузією протягом трьох діб та плавним скасуванням протягом 12 годин або плацебо.
У 80 відсотків пацієнтів, які отримували активний препарат, судоми припинялися протягом 30 хвилин (первинна кінцева точка), причому медіанний час до їх припинення становив чотири хвилини. При введенні плацебо контроль судом протягом півгодини було досягнуто у 13 відсотків учасників, а медіанний час продовження судом досягав п'яти годин. Вторинну кінцеву точку — уникнення необхідності в наркозі протягом 36 годин — досягнуто не було: це втручання не знадобилося 63 відсоткам пацієнтів з основної групи та 51 відсотку в контрольній, різниця була статистично незначною.
При цьому в перші 24 години після призначення плацебо у 81 відсотка учасників виникла потреба у призначенні додаткових препаратів (протисудомних або внутрішньовенної загальної анестезії) проти 55 відсотків при використанні активної речовини. За даними електроенцефалографії рівень судом зменшився на 93 відсотки в основній групі та на 36 відсотків у контрольній. Частота серйозних небажаних явищ не мала суттєвих відмінностей між групами (багато в чому це обумовлено критичною природою самого захворювання та побічними ефектами призначається у разі неефективності лікування наркозу); Найчастіше при введенні активного препарату спостерігалася гіпотензія.
За підсумками випробувань дослідники визнали ганаксолон значуще ефективним та цілком безпечним при рефрактерному епілептичному статусі. Враховуючи те, що в даний час немає схвалених препаратів, специфічних для цього стану, і часті побічні ефекти наркозу з інтубацією, ганаксолон може зайняти цю нішу, проте остаточне рішення залишається за FDA, вважають автори роботи.
Раніше американські, нідерландські та польські дослідники провели клінічні випробування та дійшли висновку, що препарат на основі каннабідіолу знижує частоту судом при тяжкій формі епілепсії, пов'язаної з синдромом Леннокса-Гасто. Через півроку FDA схвалило цей препарат до застосування при двох рідкісних формах епілепсії.