«З'єднання FLAV-27 являє собою інноваційний і багатообіцяючий підхід до лікування хвороби Альцгеймера, здатний модифікувати перебіг захворювання, оскільки воно впливає не тільки на його симптоми або окремий патологічний біомаркер, але й безпосередньо на молекулярні механізми, що лежать в його основі, - сказала Айна Белл. статті.
FLAV-27 - перший інгібітор ферменту G9a, ключового регулятора, який в нормі "відключає" гени, важливі для розвитку нейронів, синаптичної пластичності та консолідації пам'яті. За хвороби Альцгеймера цей процес порушується. Препарат, блокуючи G9a, відновлює нормальне функціонування нейронів.
В експериментах на різних моделях, від клітинних культур до мишей, лікування FLAV-27 не тільки знижувало рівні класичних маркерів хвороби (бета-амілоїд та фосфорильований тау-білок), але й призводило до функціонального відновлення: покращувалася короткочасна та довготривала пам'ять, просторова пам'ять та соціальна.
Також дослідники виявили в крові біомаркери (H3K9me2, SMOC1, p-tau181), які корелюють з тяжкістю захворювання та повертаються до норми після лікування. Це дозволить у майбутніх клінічних випробуваннях відбирати пацієнтів простим аналізом крові та контролювати ефективність терапії.
Отримані результати підтверджують, що епігенетична дисрегуляція – не просто побічний ефект, а ключовий механізм, який пов'язує основні патологічні процеси при Альцгеймері. Таким чином, дослідження відкриває шлях до нового класу етіотропних препаратів, що модифікують перебіг хвороби, йдеться у прес-релізі.
Наступний етап - токсикологічні дослідження та підготовка до клінічних випробувань на людях. Комерціалізацією візьметься Університет Барселони — компанія Flavii Therapeutics, заснована в 2025 році і володіє ексклюзивною ліцензією на FLAV-27.
Понад десять років тому вчені виявили «кістякову» структуру нейронів, яку досі вважали пасивною опорою. Недавнє дослідження показало, що ця структура аж ніяк не пасивна, а діє подібно до воротаря, допомагаючи попередити агрегацію білкових бляшок у мозку.
