Сучасна CAR T-терапія вимагає вилучення імунних T-клітин у пацієнта, їхньої генетичної модифікації в лабораторії та подальшого повернення назад в організм. Цей складний та дорогий процес, який займає тижні. Вчені з Каліфорнійського університету в Сан-Франциско вирішили спростити підготовку імунотерапії та розробили технологію на основі CRISPR для редагування генів імунних клітин одразу всередині тіла, пише Nature.
Така внутрішня модифікація дозволила отримати посилені CAR Т-клітини, які ефективніше розпізнавали та атакували ракові клітини, потенційно знижуючи ризик побічних ефектів.
Експериментальне лікування повністю знищило лейкемію та множинну мієлому у всіх мишей та у половини гризунів впоралося з рідкісним агресивним раком – саркомою матки. В даний час лікування, що доставляється за допомогою звичайної ін'єкції, вже тестують на приматах і планують проведення пілотних клінічних досліджень. До запуску досліджень на пацієнтах вчені мають намір оцінити безпеку в довгостроковій перспективі, оскільки поки що не впевнені в наслідках модифікації імунних клітин у всьому організмі.
Раніше CRISPR застосували для створення простої та зручної діагностики: технологія за годину виявляє ІПСШ по мазку або зразку сечі.
