Naukowcy pracowali z pacjentami z czerniakiem z przerzutami. Ze względu na niemożność interwencji chirurgicznej ochotnikom zaproponowano standardową chemioterapię, jednak w ciągu roku u większości rozwinęła się oporność na leczenie. Aby zaradzić tej sytuacji, naukowcy skupili się na powszechnej mutacji NRAS i wykorzystali CRISPR do edycji genu.
Eksperymenty na hodowlach komórkowych pacjentów wykazały, że CRISPR skutecznie wpływa na NRAS i przywraca wrażliwość komórek na leki bez skutków ubocznych, pisze EurekAlert. „Ważne jest, aby leczenie było specyficzne dla nowotworu i oddziaływało wyłącznie na komórki nowotworowe, nie uszkadzając zdrowych” – podkreślali naukowcy.
Wcześniej osiągnęli podobne wyniki w leczeniu nowotworów płuc: CRISPR skutecznie unieszkodliwiał geny docelowe, a także radził sobie z opornością. W najbliższej przyszłości planowane jest przetestowanie tej metody dla różnych typów nowotworów w celu oceny jej powszechności. Kiedy lek przejdzie badania kliniczne, pacjenci będą mogli go przyjmować dożylnie lub poprzez bezpośrednie wstrzyknięcie w miejsce guza.
Wcześniej, w innych badaniach, CRISPR przywrócił słuch myszom z wrodzoną głuchotą. Leczenie pomogło nawet starym zwierzętom cierpiącym na rzadką dziedziczną postać głuchoty.