Naukowcy pracowali z pacjentami z przerzutowym czerniakiem. Ponieważ operacja była niewykonalna, ochotnikom zaproponowano standardową chemioterapię, ale w ciągu roku u większości z nich rozwinęła się oporność na leczenie. Aby temu zaradzić, naukowcy skupili się na powszechnej mutacji NRAS i zastosowali edycję genu CRISPR.
Eksperymenty na hodowlach komórkowych pacjentów wykazały, że CRISPR skutecznie atakuje NRAS i przywraca wrażliwość komórek na leki bez skutków ubocznych, pisze EurekAlert . „Co ważne, leczenie jest specyficzne dla danego guza i oddziałuje wyłącznie na komórki nowotworowe, nie szkodząc zdrowym komórkom” – podkreślają naukowcy.
Wcześniej osiągnęli podobne rezultaty w leczeniu guzów płuc: CRISPR skutecznie dezaktywował geny docelowe, a także zwalczał oporność. Planują wkrótce przetestować to podejście na różnych typach nowotworów, aby ocenić jego wszechstronność. Po zakończeniu badań klinicznych, pacjenci będą mogli je podawać dożylnie lub bezpośrednio w miejscu guza.
Wcześniej, w innych badaniach, CRISPR przywrócił słuch myszom z wrodzoną głuchotą. Terapia ta pomogła nawet starszym zwierzętom z rzadką, dziedziczną formą głuchoty.
