Naukowcy pracowali z pacjentami z czerniakiem przerzutowym. Ze względu na brak możliwości interwencji chirurgicznej, ochotnikom zaproponowano standardową chemioterapię, jednak w ciągu roku u większości z nich rozwinęła się oporność na leczenie. Aby zaradzić tej sytuacji, naukowcy skupili się na powszechnej mutacji NRAS i wykorzystali CRISPR do edycji genu.
Eksperymenty na hodowlach komórkowych pacjentów wykazały, że CRISPR skutecznie oddziałuje na NRAS i przywraca wrażliwość komórek na leki bez skutków ubocznych, pisze EurekAlert. „Ważne jest, aby leczenie było specyficzne dla danego guza i oddziaływało tylko na komórki nowotworowe, nie szkodząc zdrowym” – podkreślili naukowcy.
Wcześniej osiągnęli podobne rezultaty w leczeniu guzów płuc: CRISPR skutecznie wyłączył geny docelowe i poradził sobie z opornością. W najbliższej przyszłości planowane jest przetestowanie tej metody w przypadku różnych typów nowotworów, aby ocenić jej uniwersalność. Po zakończeniu badań klinicznych leczenie będzie można podawać pacjentom dożylnie lub bezpośrednio w miejscu guza.
Wcześniej, w innych badaniach, CRISPR przywrócił słuch myszom z wrodzoną głuchotą. Terapia ta pomogła nawet starym zwierzętom z rzadką, dziedziczną formą głuchoty.
