Naukowcy pracowali z pacjentami z przerzutowym czerniakiem. Ze względu na niemożność interwencji chirurgicznej, ochotnikom zaproponowano standardową chemioterapię, jednak w ciągu roku u większości rozwinęła się oporność na leczenie. Aby zaradzić tej sytuacji, naukowcy skupili się na powszechnej mutacji NRAS i użyli CRISPR do edycji genu.
Eksperymenty na hodowli komórek pacjentów wykazały, że CRISPR skutecznie wpływa na NRAS i przywraca wrażliwość komórek na leki bez skutków ubocznych, pisze EurekAlert. „Ważne jest, aby leczenie było specyficzne dla guza i wpływało tylko na komórki rakowe, nie szkodząc zdrowym” – podkreślili naukowcy.
Wcześniej osiągnęli podobne wyniki w leczeniu guzów płuc: CRISPR skutecznie wyłączał geny docelowe i radził sobie również z opornością. W niedalekiej przyszłości planowane jest przetestowanie podejścia dla różnych typów guzów w celu oceny jego uniwersalności. Gdy leczenie osiągnie etap badań klinicznych, pacjenci będą mogli je otrzymywać dożylnie lub poprzez bezpośrednią iniekcję do miejsca guza.
Wcześniej, w innych badaniach, CRISPR przywrócił słuch myszom z wrodzoną głuchotą. Leczenie pomogło nawet starym zwierzętom z rzadką dziedziczną formą głuchoty.