Naukowcy pracowali z pacjentami z czerniakiem przerzutowym. Ze względu na niemożność przeprowadzenia interwencji chirurgicznej, ochotnikom zaproponowano standardową chemioterapię, ale w ciągu roku u większości z nich rozwinęła się oporność na leczenie. Aby zaradzić tej sytuacji, naukowcy skupili się na powszechnej mutacji NRAS i zastosowali metodę CRISPR do edycji genu.
Eksperymenty na hodowlach komórek pacjentów wykazały, że CRISPR skutecznie oddziałuje na NRAS i przywraca wrażliwość komórek na leki bez skutków ubocznych, pisze EurekAlert. „Ważne jest, aby leczenie było ukierunkowane na konkretny nowotwór i oddziaływało wyłącznie na komórki rakowe, nie szkodząc zdrowym” – podkreślili naukowcy.
Podobne wyniki uzyskano już wcześniej w leczeniu nowotworów płuc: CRISPR skutecznie wyłączył geny docelowe i poradził sobie także z opornością. W niedalekiej przyszłości planowane jest przetestowanie tego podejścia na różnych typach nowotworów, aby ocenić jego wszechstronność. Gdy leczenie wejdzie w fazę badań klinicznych, pacjenci będą mogli je przyjmować dożylnie lub w formie bezpośredniego wstrzyknięcia do miejsca występowania guza.
Wcześniej, w innych badaniach, CRISPR przywrócił słuch myszom z wrodzoną głuchotą. Leczenie pomogło nawet starym zwierzętom cierpiącym na rzadką, dziedziczną formę głuchoty.