Danny Cohn z Uniwersytetu Amsterdamskiego i współpracownicy z sześciu krajów poinformowali o sukcesie drugiej fazy badań klinicznych in vivo terapii CRISPR w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym. Eksperymentalny lek NTLA-2002 zawiera składniki systemu CRISPR/Cas9 zamknięte w lipidowych nanocząsteczkach, które po wprowadzeniu do organizmu wyłączają gen KLKB1 związany z rozwojem choroby (o mechanizmie jego działania i konstrukcji testów pisaliśmy szczegółowo wcześniej). Pojedyncza iniekcja powinna zapewnić efekt przez całe życie. W drugiej fazie badań 10 pacjentów otrzymało 25 miligramów leku, 11 pacjentów otrzymało 50 miligramów, a sześciu otrzymało placebo. Wyniki opublikowano w czasopiśmie „The New England Journal of Medicine”.
W porównaniu z placebo, w ciągu pierwszych 16 tygodni częstość ataków choroby zmniejszyła się średnio o 75% przy dawce 25 miligramów i o 77% przy dawce 50 miligramów; stężenie kalikreiny w osoczu zmniejszyło się o 55 i 86% w porównaniu z poziomem początkowym. Jednocześnie, po wprowadzeniu tych dawek leku aktywnego w okresie obserwacji, odpowiednio u 40 i 73% pacjentów nie wystąpiły żadne napady bez dodatkowej terapii. Do najczęstszych działań niepożądanych NTLA-2002 należały bóle głowy, zmęczenie i zapalenie nosogardła.
