Danny Cohn z Uniwersytetu Amsterdamskiego i jego współpracownicy z sześciu krajów poinformowali o sukcesie drugiej fazy badań klinicznych in vivo terapii CRISPR wrodzonego obrzęku naczynioruchowego. Eksperymentalny lek NTLA-2002 zawiera składniki systemu CRISPR/Cas9 zamknięte w lipidowych nanocząsteczkach, które po wprowadzeniu do organizmu wyłączają gen KLKB1 związany z rozwojem choroby (o mechanizmie działania i konstrukcji testu pisaliśmy szczegółowo wcześniej). Pojedynczy zastrzyk powinien zapewnić efekt utrzymujący się przez całe życie. W drugiej fazie badania 10 pacjentom podano 25 miligramów leku, 11 pacjentom podano 50 miligramów, a sześciu pacjentom podano placebo. Wyniki opublikowano w czasopiśmie The New England Journal of Medicine.
W porównaniu z placebo, częstość występowania ataków zmniejszyła się średnio o 75 procent przy dawce 25 miligramów i o 77 procent przy dawce 50 miligramów w ciągu pierwszych 16 tygodni; Stężenie kalikreiny w osoczu zmniejszyło się odpowiednio o 55 i 86 procent w porównaniu do wartości wyjściowych. Jednocześnie po podaniu tych dawek substancji czynnej u odpowiednio 40 i 73 procent pacjentów nie wystąpiły żadne napady padaczkowe bez konieczności stosowania dodatkowej terapii w okresie obserwacji. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi NTLA-2002 były ból głowy, zmęczenie i zapalenie nosogardła.