Danny Cohn z Uniwersytetu Amsterdamskiego i współpracownicy z sześciu krajów poinformowali o sukcesie II fazy badania klinicznego in vivo terapii CRISPR w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym. Eksperymentalny lek, NTLA-2002, zawiera składniki systemu CRISPR/Cas9 zamknięte w nanocząsteczkach lipidowych. Po podaniu składniki te wyciszają gen KLKB1, który jest powiązany z chorobą (wcześniej pisaliśmy szczegółowo o jego mechanizmie działania i projekcie badania). Pojedyncza dawka powinna zapewnić korzyści przez całe życie. W badaniu II fazy 10 pacjentów otrzymało 25 miligramów leku, 11 pacjentów otrzymało 50 miligramów, a sześciu otrzymało placebo. Wyniki opublikowano w czasopiśmie „The New England Journal of Medicine”.
W porównaniu z placebo, w ciągu pierwszych 16 tygodni częstość ataków zmniejszyła się średnio o 75% przy dawce 25 miligramów i o 77% przy dawce 50 miligramów; stężenie kalikreiny w osoczu zmniejszyło się o 55 i 86% w porównaniu z wartością wyjściową. Ponadto, po podaniu tych dawek substancji czynnej, odpowiednio u 40% i 73% pacjentów nie wystąpiły ataki w okresie obserwacji bez dodatkowej terapii. Najczęstsze działania niepożądane NTLA-2002 obejmowały ból głowy, nasilone zmęczenie i zapalenie nosogardła.
