Danny Cohn z University of Amsterdam i współpracownicy z sześciu krajów poinformowali o sukcesie drugiej fazy badań klinicznych in vivo terapii CRISPR w przypadku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Eksperymentalny lek NTLA-2002 zawiera składniki systemu CRISPR/Cas9 zapakowane w lipidowe nanocząsteczki, które po wprowadzeniu do organizmu wyłączają gen KLKB1 związany z rozwojem choroby (o mechanizmie jego działania i konstrukcji testów pisaliśmy szczegółowo wcześniej). Pojedynczy zastrzyk powinien zapewnić efekt na całe życie. W drugiej fazie testów 10 pacjentów otrzymało 25 miligramów leku, 11 pacjentów otrzymało 50 miligramów, a sześciu otrzymało placebo. Wyniki opublikowano w The New England Journal of Medicine.
W porównaniu z placebo, w ciągu pierwszych 16 tygodni częstość ataków choroby zmniejszyła się średnio o 75 procent przy dawce 25 miligramów i o 77 procent przy dawce 50 miligramów; poziom kalikreiny w osoczu zmniejszył się o 55 i 86 procent w porównaniu z poziomem początkowym. Jednocześnie po wprowadzeniu tych dawek leku aktywnego w okresie obserwacji odpowiednio 40 i 73 procent pacjentów w ogóle nie miało napadów bez żadnej dodatkowej terapii. Wśród najczęstszych działań niepożądanych NTLA-2002 odnotowano ból głowy, zmęczenie i zapalenie nosogardła.