Danny Cohn z Uniwersytetu Amsterdamskiego i jego współpracownicy z sześciu krajów poinformowali o sukcesie drugiej fazy badań klinicznych in vivo terapii CRISPR wrodzonego obrzęku naczynioruchowego. Eksperymentalny lek NTLA-2002 zawiera zapakowane w lipidowe nanocząsteczki składniki systemu CRISPR/Cas9, które po wprowadzeniu do organizmu wyłączają gen KLKB1 związany z rozwojem choroby (o mechanizmie ich działania i konstrukcji testów pisaliśmy szczegółowo wcześniej). Pojedynczy zastrzyk powinien zapewnić efekt utrzymujący się przez całe życie. W drugiej fazie testów 10 pacjentów otrzymało 25 miligramów leku, 11 pacjentów otrzymało 50 miligramów, a sześciu pacjentów otrzymało placebo. Wyniki opublikowano w czasopiśmie The New England Journal of Medicine.
W porównaniu z placebo, w ciągu pierwszych 16 tygodni częstość ataków choroby zmniejszyła się średnio o 75 procent przy dawce 25 miligramów i o 77 procent przy dawce 50 miligramów; Poziom kalikreiny w osoczu zmniejszył się odpowiednio o 55 i 86 procent w porównaniu do poziomu początkowego. Jednocześnie po podaniu tych dawek leku czynnego w okresie obserwacji odpowiednio u 40 i 73 proc. pacjentów nie wystąpiły żadne napady bez stosowania dodatkowej terapii. Do najczęstszych działań niepożądanych NTLA-2002 zalicza się ból głowy, zmęczenie i zapalenie nosogardła.