Danny Cohn z Uniwersytetu w Amsterdamie wraz ze współpracownikami z sześciu krajów poinformował o powodzeniu drugiej fazy badań klinicznych in vivo terapii CRISPR w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego. Eksperymentalny lek NTLA-2002 zawiera składniki układu CRISPR/Cas9 opakowane w nanocząsteczki lipidowe, które po wprowadzeniu do organizmu wyłączają gen KLKB1 związany z rozwojem choroby (o mechanizmie jego działania pisaliśmy szczegółowo i wcześniejszy projekt testów). Pojedynczy zastrzyk powinien zapewnić efekt na całe życie. W drugiej fazie badań 10 pacjentów otrzymało 25 miligramów leku, 11 pacjentów otrzymało 50 miligramów, a sześciu otrzymało placebo. Wyniki opublikowano w The New England Journal of Medicine.
W porównaniu z placebo, w ciągu pierwszych 16 tygodni częstość ataków choroby zmniejszyła się średnio o 75 procent przy dawce 25 miligramów i o 77 procent przy dawce 50 miligramów; poziom kalikreiny w osoczu spadł o 55 i 86 procent w porównaniu do poziomu początkowego. Jednocześnie po wprowadzeniu tych dawek aktywnego leku w okresie obserwacji odpowiednio 40 i 73 procent pacjentów w ogóle nie miało napadów bez dodatkowej terapii. Do najczęstszych skutków ubocznych NTLA-2002 zgłaszano ból głowy, zmęczenie i zapalenie nosogardzieli.