Obecna terapia CAR-T wymaga pobrania komórek T układu odpornościowego od pacjenta, їх модифікації genetycznej w laboratorium, а настепні ponownego wprowadzenia до organizmu. Jest to złożony і kosztowny proces, trwający tygodnie. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco postanowili uprościć przygotowanie immunoterapii і opracowali technologię на CRISPR, umożliwiającą edycję genów komórek układu odpornościowego bez .
Ta wewnętrzna modyfikacja spowodowała wzrost liczby komórek CAR T, яка skuteczniej rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe, co potencjalnie zmniejszyło ryzyko wystąpienia skutków ubocz
Eksperymentalne leczenie całkowicie wyeliminowało białaczkę i szpiczaka mnogiego u wszystkich myszy, au połowy gryzoni wyleczyło rzadki, agresywny nowotwór – mięsaka macicy. Leczenie, podawane w standardowym zastrzyku, jest obecnie testowane на naczelnych, a pilotażowe badania kliniczne są planowane wkrótce. Przed rozpoczęciem badań klinicznych z udziałem pacjentów naukowcy zamierzają ocenić długoterminowe bezpieczeństwo, ponieważ nie są jeszcze pewni efektów modyfikacji komórek odpornościowych w całym organiz.
Technologię CRISPR wykorzystano już wcześniej do stworzenia prostego i wygodnego narzędzia diagnostycznego: dzięki ni choroby przenoszone drogą płciową można wykryć w ciągu godziny na podstawie wymazu lub.
