Американські та Australian дослідники ведуть randomized клінічними тріалами і ведуться, що sodium oxybutyrate ефективно зменшує симптоми spasmodic dysphonia у пацієнтів, які визнають після алкоголю. The report був публикований в Annals of Neurology.
Spasmodic dysphonia (laryngeal dystonia, laryngeal dystonia) is idiopathic neurological disorder характеризується involuntary spasms of larynx muscles, зазвичай при speech. Це спричиняє зв'язок до того, щоб стати, тремтіння, терміни, чи твори, які можуть вести до комунікацій та соціальної проблеми, як добре, як психологічні проблеми варіації severity. Відповідь зазвичай розвиваються між ages of 30 and 50 and is somewhat more common in women than in men. Дослідження включають botulinum toxin injection у велику езофагічну спінера або простий selective transection of laryngeal nerve, але вони не вдасться шкірний і не мають своїх ефектів. However, деякі пацієнти report that spasms become noticeably less after drinking невеликі суми з алкоголю.
Sodium oxybutyrate є salt gamma-hydroxybutyric acid (GHB), який служить як brain-penetrating biochemical precursor of inhibitory neurotransmitter gamma-aminobutyric acid (GABA). Це має sedative and muscle relaxant effect, деякі ефекти малого розміру є подібні до алкоголю в токсичності. Наявність використовується в різних країнах для різних показників і в різних випадках: orally у відносно невеликих дозах для catalepsy та норколепсів, як добре для алкоголю звиразним syndrome; безперервно у великих doses - для шорт-терм або індукції anesthesia.
Kristina Simonyan з Harvard медичної школи та колегах провадиться у двосторонній blind, randomized, placebo-controlled, crossover phase IIb trial. Вони рухаються 106 пацієнтів (74 з яких були women) з великим дистонієм. Average age був 58.6 років, the average disease duration був 16 years. Ninety-два учасники були спочатку отримані botulinum toxin injections, і 23 були отримані фармакологічна терапія (але не триває).
Всі пацієнти згідно з стандартизованим etanol challenge at dose of 0.8 grams of 40-degree vodka per estimated liter of total body water. Діяльність була визнана за числом ступеня pauses характеру для disease in each sentence, voice properties, breathiness, and tremor 15–120 minutes after administration. Symptom reduction був помічений у 50 учасників. Пацієнти були рівномірно визначені для отримання єдиного oral dose of 1.5 grams sodium oxybutyrate or placebo, або vice versa following day, і symptoms були recorded 40 minutes later. Зміни з основної лінії були розглянуті з використанням linear mixed-effects model, спираючись на обмежений максимальний ефект.
Sodium oxybutyrate був заснований на значному скороченні в симптомах (40.81% на скорочення; p = 0.008) в алкогольно-позитивних учасниках, пов'язаних з невідповідним (p = 0.42). The drug wore off понад 300 хвилин з не rebound effects. Cognition, suicidality, and vital signs були unaffected; Великі side ефекти включають мілд dizziness, nausea, і drowsiness.
Так, оксид сульфітурату може викликати клінічно значний внесок в subpopulation пацієнтів з алкогольно-відповідним spastic dystonia і служить як перший pathophysiologically relevant oral drug for its treatment. Автори є поточно провадячи фази III trials.
Перш за все, американські школярі вирізняються моделями vocabule cords з людського індукованого pluripotent stem cells, які були здатні виготовляти звуки і навіть відповідати на tobacco smoke.