Jak już zauważyliście, często krytykuję różne leki, które z roku na rok są nam coraz bardziej narzucane. Oczywiście rozumiem, na czym polega wielki biznes i że najwyższe kierownictwo firm farmaceutycznych musi konserwować swoje biznesowe odrzutowce na loty na Ibizę, 
ALE ludzie potrzebujący leczenia, a także lekarze, którzy im je przepisują, tego nie rozumieją.
W tym poście będziemy mówić o leku, który dał fałszywą nadzieję wielu pacjentom i który był najdroższym lekiem na świecie (~2 miliony dolarów — 1 zastrzyk). Mówimy o Zolgensma (Onasemnogen abeparvovek).
Nie wiem kto wymyśla tak skomplikowane nazwy dla tych leków, ale jak się okazało, to też NIE są zbyt mądrzy goście je testujący (choć może na odwrót 
)
Krótko mówiąc, pod ogólną nazwą istnieje grupa chorób nieuleczalnych – rdzeniowy zanik mięśni. Tak więc wielkie reklamy zachęciły naukowców do opracowania leku, który wyleczy ten problem, przy użyciu nowych technik modyfikacji genów pacjenta (takich jak wektor wirusowy w szczepionce – „generator skrzepliny” – AstraZeneca).
Naukowcy pomyśleli, znaleźli wadliwe geny, które należało naprawić, i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie zaczęli testować myszy, grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy białka zielonej fluorescencji, a grupie eksperymentalnej podano sam lek. Cóż, logika jest prosta, jeśli chore myszy z lekiem przeżyją chore myszy bez leku, to jest problem. I według pierwszych wypowiedzi naukowców przeżyli i żyli pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensma , czyli potwierdziła, że lek jest bezpieczny i skuteczny.
Lek został wprowadzony na rynek i zaczęto stosować różne miody. instytucje Rząd i różne fundacje zapłaciły producentowi firmy farmaceutycznej za dostawę leku dla swoich pacjentów. Krewni tysięcy pacjentów postrzegali to jako panaceum, chociaż w rzeczywistości lek nie przywraca zdrowia pacjentom , co osobiście wywołuje u mnie dzikie poczucie niecelowości takiej terapii . Brzmi to ostro, ale to tylko moje zdanie
Krótko mówiąc, wielka farmacja zaczęła osiągać zyski; Trwało to do czasu, gdy pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Pacjentami tymi były drugie dzieci z Rosji i Kazachstanu. Były to pierwsze zgony po tym leku. Oczywiście piszą, że są inne przyczyny zgonów, ale ja miałam wątpliwości i może intuicja mnie tym razem nie zawiodła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się ciekawe fakty. Publikacja naukowa z 2010 roku opisująca eksperymenty na myszach została wycofana . Okazało się, że podczas eksperymentów badacze błędnie rejestrowali wyniki badań myszy, a do raportu trafiały niezweryfikowane dane.
Gdzieś opisana długość życia myszy różniła się od rzeczywistej o kilka dni, a gdzieś — aż o 19 dni. Dla mnie osobiście ta informacja jest niejasna. Sama firma ogłosiła to i zaczęła zwalniać odpowiedzialnych pracowników oraz prowadzić tajne (!) śledztwo.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” z FDA nie był tym zawstydzony. Postanowiono nie wycofywać leku z rynku, cytuję „ekspertów”: „wykryte nieścisłości NIE mają wpływu na bezpieczeństwo pacjentów ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze ustalone na 100%
Kto im wierzy? Zdecydowanie nie. A teraz pomyśl, o ile więcej takich możliwych (!) fałszywych nauk jest w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
