Jak zapewne zauważyłeś, często krytykuję różne leki, które z roku na rok są nam coraz częściej narzucane. Oczywiście, rozumiem, czym jest wielki biznes i że kadra zarządzająca firm farmaceutycznych musi utrzymywać swoje odrzutowce biznesowe na potrzeby lotów na Ibizę, 
ALE nie rozumieją tego ani ludzie, którzy potrzebują leczenia, ani lekarze, którzy przepisują im takie leczenie.
W tym poście opowiemy o leku, który dał wielu pacjentom fałszywą nadzieję i okazał się najdroższym lekarstwem na świecie (koszt 1 zastrzyku wynosił ok. 2 mln dolarów). Mowa o leku Zolgensma (Onasemnogen abeparvovec).
Nie wiem, kto wymyśla takie skomplikowane nazwy dla tych leków, ale jak się okazało, są one również testowane przez NIE zbyt mądrych ludzi (choć mogłoby być odwrotnie 
).
Krótko mówiąc, istnieje grupa nieuleczalnych chorób, które można określić ogólną nazwą rdzeniowy zanik mięśni. W związku z tym wielcy biznesmeni zatrudnili naukowców, aby opracowali lek, który wyleczy ten problem, wykorzystując nowe techniki modyfikacji genów pacjenta (podobnie jak wektor wirusowy w szczepionce „generatora skrzepów krwi” firmy AstraZeneca).
Naukowcy odkryli wadliwe geny, które należało naprawić i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie rozpoczęto testy na myszach; grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy zielonego białka fluorescencyjnego, a grupie eksperymentalnej wstrzyknięto sam lek. Cóż, logika jest prosta: jeśli chore myszy, którym podano lek, żyją dłużej niż myszy, którym go nie podano, to wszystko zależy od kapelusza. A według pierwszych oświadczeń naukowców, przeżyli i żyli pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensmę , czyli potwierdziła, że lek jest bezpieczny i skuteczny.
Lek trafił na rynek i zaczęto go stosować w różnych medycynę. instytucje. Państwo i różne fundacje płaciły producentowi farmaceutycznemu za dostarczanie leku jego pacjentom. Krewni tysiąca pacjentów widzieli w tym panaceum, choć w rzeczywistości lek ten nie czyni pacjentów zdrowymi , co osobiście daje mi dzikie poczucie niecelowości takiej terapii. W końcu po co przedłużać cierpienie człowieka i jeszcze płacić za to 2 miliony? Brzmi to okrutnie, ale to tylko i wyłącznie moja opinia.
Krótko mówiąc, duże firmy farmaceutyczne zaczęły osiągać zyski; I tak było aż do momentu, gdy pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Pacjentami tymi było dwoje dzieci z Rosji i Kazachstanu. Były to pierwsze zgony po zażyciu tego leku. Oczywiście piszą, że tam przyczyny zgonów są inne, ale miałem wątpliwości i może tym razem intuicja mnie zawiodła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się ciekawe fakty. Publikacja naukowa z 2010 r. opisująca eksperymenty na myszach została wycofana . Okazało się, że w trakcie eksperymentów badacze nieprecyzyjnie zapisywali wyniki obserwacji myszy, a w raporcie znalazły się niezweryfikowane dane.
Gdzieś opisywana długość życia myszy różniła się od rzeczywistej o kilka dni, a gdzieś nawet o 19 dni. Osobiście uważam tę informację za zagadkową. Firma sama to ogłosiła i zaczęła zwalniać odpowiedzialnych pracowników oraz prowadzić tajne (!) dochodzenie.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” z FDA wcale się tym nie wstydził. Podjęto decyzję o niewycofaniu leku ze sprzedaży, cytując „ekspertów”: „ujawnione nieścisłości NIE mają wpływu na bezpieczeństwo pacjenta ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze w 100% potwierdzone
Kto im wierzy? Zdecydowanie nie. Teraz pomyśl, ile jeszcze fałszywej nauki jest możliwe(!) w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
