Jak zapewne zauważyliście, często krytykuję różne narkotyki, które są nam coraz bardziej narzucane z roku na rok. Oczywiście, rozumiem, czym jest wielki biznes i że kadra zarządzająca firm farmaceutycznych musi utrzymywać swoje odrzutowce biznesowe na potrzeby lotów na Ibizę, 
ALE ludzie, którzy potrzebują leczenia, a także lekarze, którzy przepisują im takie leczenie, tego nie rozumieją.
W tym poście opowiemy o leku, który dał fałszywą nadzieję wielu pacjentom i który był najdroższym lekiem na świecie (około 2 milionów dolarów za 1 zastrzyk). Mowa o leku Zolgensma (Onasemnogen abeparvovek).
Nie wiem, kto wymyśla takie skomplikowane nazwy dla tych leków, ale jak się okazało, nie są to zbyt inteligentni ludzie, którzy je testują (choć może jest odwrotnie 
).
Krótko mówiąc, pod wspólną nazwą rdzeniowy zanik mięśni kryje się grupa nieuleczalnych chorób. Dlatego wielkie firmy reklamowe wciągnęły naukowców w opracowanie leku, który leczy ten problem, wykorzystując nowe techniki modyfikacji genów pacjenta (podobnie jak wektor wirusowy w szczepionce – „generator zakrzepu” – AstraZeneca).
Naukowcy odkryli wadliwe geny, które należało naprawić i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie zaczęto testować myszy. Grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy zielonego białka fluorescencyjnego, a grupie eksperymentalnej podano sam lek. Cóż, logika jest prosta: jeśli chore myszy, którym podano lek, żyją dłużej niż myszy, którym go nie podano, to jest problem. A według pierwszych zapewnień naukowców, przetrwali i żyli pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensmę , co oznacza, że lek jest bezpieczny i skuteczny.
Lek wprowadzono na rynek i zaczęto stosować różne rodzaje miodów. instytucje. Państwo i różne fundacje płaciły firmie farmaceutycznej za dostarczanie leków swoim pacjentom. Krewni tysięcy pacjentów widzieli w tym panaceum, choć w rzeczywistości lek ten nie czyni pacjentów zdrowymi , co u mnie osobiście wywołuje dzikie uczucie niecelowości takiej terapii . Brzmi to ostro, ale to tylko moja opinia
Krótko mówiąc, wielkie firmy farmaceutyczne zaczęły czerpać zyski; I tak było aż do momentu, gdy pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Pacjenci ci byli drugimi dziećmi z Rosji i Kazachstanu. Były to pierwsze zgony po zażyciu tego leku. Oczywiście piszą, że istnieją też inne przyczyny śmierci, ale miałem wątpliwości i być może tym razem intuicja mnie nie zawiodła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się ciekawe fakty. Publikacja naukowa z 2010 r. opisująca eksperymenty na myszach została wycofana . Okazało się, że w trakcie eksperymentów naukowcy nieprecyzyjnie zapisywali wyniki badań na myszach, a raport zawierał niesprawdzone dane.
Gdzieniegdzie opisywana długość życia myszy różniła się od rzeczywistej o kilka dni, a gdzie indziej — aż o 19 dni. Osobiście uważam, że informacja ta jest dla mnie niejasna. Firma sama to ogłosiła i zaczęła zwalniać odpowiedzialnych pracowników oraz prowadzić tajne (!) śledztwo.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” z FDA wcale się tym nie wstydził. Podjęto decyzję o niewycofaniu leku ze sprzedaży, cytując „ekspertów”: „wykryte nieprawidłowości NIE mają wpływu na bezpieczeństwo pacjentów ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze w 100% potwierdzone
Kto im wierzy? Zdecydowanie nie. A teraz pomyślcie, ile jeszcze takiej możliwej (!) fałszywej nauki jest w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
