Jak już zauważyłeś, często krytykuję różne leki, które są nam narzucane coraz częściej z roku na rok. Oczywiście rozumiem, czym jest wielki biznes i że kierownictwo firm farmaceutycznych musi utrzymywać swoje odrzutowce biznesowe na loty na Ibizę, 
ALE nie rozumieją tego ani osoby potrzebujące leczenia, ani lekarze, którzy je przepisują.
W tym poście opowiem o leku, który dał wielu pacjentom fałszywą nadzieję i który był najdroższym lekiem na świecie (ok. 2 miliony dolarów za 1 zastrzyk). Mowa o Zolgensmie (Onasemnogen abeparvovek).
Nie wiem, kto wymyśla tak skomplikowane nazwy dla tych leków, ale jak się okazało, nie są też zbyt sprytni w testowaniu ich (choć może jest na odwrót 
).
Krótko mówiąc, istnieje grupa nieuleczalnych chorób pod ogólną nazwą rdzeniowy zanik mięśni. Dlatego też wielkie reklamy skłoniły naukowców do opracowania leku, który leczy ten problem, wykorzystując nowe techniki modyfikacji genów pacjenta (jak wektor wirusowy w szczepionce – „generator zakrzepu” – AstraZeneca).
Naukowcy pomyśleli, znaleźli wadliwe geny, które należało naprawić i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie rozpoczęli testy na myszach, grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy zielonego białka fluorescencyjnego, a grupie eksperymentalnej podano sam lek. Cóż, logika jest prosta: jeśli chore myszy z lekiem przeżywają myszy bez leku, to jest problem. I według pierwszych deklaracji naukowców, przeżyły i żyły pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensmę , co oznacza, że lek jest bezpieczny i skuteczny.
Lek wprowadzono na rynek i zaczęto stosować różne rodzaje miodów. Instytucje: państwo i różne fundacje płaciły firmie farmaceutycznej za dostarczanie leku swoim pacjentom. Krewni tysięcy pacjentów postrzegali to jako panaceum, chociaż w rzeczywistości lek nie uzdrawiał , co osobiście budzi we mnie dzikie poczucie niecelowości takiej terapii . Brzmi to ostro, ale to tylko moja opinia .
Krótko mówiąc, wielkie firmy farmaceutyczne zaczęły czerpać zyski; i tak było, aż pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Ci pacjenci byli drugimi dziećmi z Rosji i Kazachstanu. Były to pierwsze zgony po tym leku. Oczywiście piszą, że istnieją inne przyczyny śmierci, ale miałem wątpliwości i być może tym razem intuicja mnie nie zawiodła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się interesujące fakty. Publikacja naukowa z 2010 roku opisująca eksperymenty na myszach została wycofana
Gdzieś opisywana długość życia myszy różniła się od rzeczywistej o kilka dni, a gdzieś – aż o 19 dni. Osobiście ta informacja mnie dezorientuje. Firma sama to ogłosiła i zaczęła zwalniać odpowiedzialnych pracowników oraz prowadzić tajne (!) śledztwo.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” z FDA nie był tym zażenowany. Zdecydowano o niewycofaniu leku z rynku, cytując „ekspertów”: „wykryte nieprawidłowości NIE wpływają na bezpieczeństwo pacjentów ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze w 100% potwierdzone.
Kto im wierzy? Ja zdecydowanie nie. A teraz pomyśl, ile jeszcze takich możliwych (!) fałszywych dowodów naukowych jest w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
