Jak zauważyłeś, często krytykuję różne leki, które są nam coraz bardziej wciskane z roku na rok. Oczywiście rozumiem, że wielki biznes to wielki biznes i że szefowie firm farmaceutycznych muszą finansować swoje odrzutowce biznesowe na loty na Ibizę. 
Ale ludzie, którzy potrzebują leczenia, i lekarze, którzy je przepisują, tego nie rozumieją.
W tym poście omówię lek, który dał wielu pacjentom fałszywą nadzieję i był najdroższym lekiem na świecie (około 2 milionów dolarów za zastrzyk). To Zolgensma (onasemnogen abeparwowek).
Nie wiem, kto wymyśla tak skomplikowane nazwy dla tych leków, ale okazuje się, że osoby je testujące też nie są zbyt bystre (choć może jest odwrotnie 
).
Krótko mówiąc, istnieje grupa nieuleczalnych chorób zwanych rdzeniowym zanikiem mięśni. Dlatego też wielcy przedsiębiorcy zaangażowali naukowców do opracowania leku, który leczy tę chorobę, wykorzystując nowe techniki modyfikacji genów pacjenta (jak wektor wirusowy stosowany w szczepionce „generującej skrzep”, AstraZeneca).
Naukowcy przemyśleli to, zidentyfikowali wadliwe geny, które należało skorygować, i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie rozpoczęli testy na myszach. Grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy z zielonym białkiem fluorescencyjnym, podczas gdy grupa eksperymentalna otrzymywała sam lek. Logika jest prosta: jeśli chore myszy leczone lekiem przeżyją myszy chore bez leku, to sztuczka jest w toku. I według wstępnych raportów naukowców, przeżyły one myszy i żyły pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensmę , potwierdzając jej bezpieczeństwo i skuteczność.
Lek wprowadzono na rynek i zaczęły go stosować różne placówki medyczne. Rząd i różne fundacje płaciły firmie farmaceutycznej za dostarczanie leku swoim pacjentom. Rodziny tysięcy pacjentów postrzegały go jako panaceum, mimo że w rzeczywistości lek ten nie poprawia ich zdrowia , co osobiście budzi we mnie przerażenie i poczucie, że taka terapia jest bezcelowa. W końcu, po co przedłużać czyjeś cierpienie, a potem płacić za to 2 miliony? Brzmi to okrutnie, ale to tylko moje zdanie.
Krótko mówiąc, wielkie koncerny farmaceutyczne zaczęły czerpać zyski. I tak było, aż pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Tymi pacjentami było dwoje dzieci z Rosji i Kazachstanu. To były pierwsze zgony po podaniu tego leku. Oczywiście, mówią, że przyczyny zgonów były różne, ale miałem wątpliwości i być może tym razem intuicja mnie nie myliła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się interesujące fakty: publikacja naukowa z 2010 roku opisująca eksperymenty na myszach została wycofana . Okazało się, że podczas eksperymentów naukowcy nieprecyzyjnie zapisywali wyniki swoich obserwacji, a w raporcie znalazły się niezweryfikowane dane.
W niektórych miejscach podawana długość życia myszy odbiegała od rzeczywistej o kilka dni, a w innych nawet o 19 dni. Osobiście uważam tę informację za zastanawiającą. Sama firma to ogłosiła, po czym zaczęła zwalniać odpowiedzialnych za to pracowników i prowadzić tajne (!) śledztwo.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” FDA nie dali się zniechęcić. Podjęto decyzję o niewycofaniu leku z rynku. Cytuję „ekspertów”: „Wykryte nieprawidłowości NIE wpływają na bezpieczeństwo pacjentów ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze w 100% potwierdzone.
Kto im wierzy? Ja na pewno nie. A teraz pomyśl, ile jeszcze tej potencjalnej (!) fałszywej nauki jest w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
