Jak już zauważyłeś, często krytykuję różne leki, które są nam narzucane coraz bardziej z roku na rok. Oczywiście rozumiem, czym jest wielki biznes i że najwyższe kierownictwo firm farmaceutycznych musi utrzymywać swoje odrzutowce biznesowe na loty na Ibizę, 
ALE ludzie, którzy potrzebują leczenia, a także lekarze, którzy przepisują im leczenie, tego nie rozumieją.
W tym poście opowiem o leku, który dał fałszywą nadzieję wielu pacjentom i był najdroższym lekiem na świecie (~2 miliony dolarów — 1 zastrzyk). Mowa o Zolgensma (Onasemnogen abeparvovek).
Nie wiem, kto wymyśla takie skomplikowane nazwy dla tych leków, ale jak się okazało, nie są to zbyt inteligentni ludzie, którzy je testują (choć może jest odwrotnie 
).
Krótko mówiąc, istnieje grupa nieuleczalnych chorób pod ogólną nazwą - rdzeniowy zanik mięśni. Więc wielkie reklamy wciągnęły naukowców w opracowanie leku, który leczy ten problem, wykorzystując nowe techniki modyfikacji genów pacjenta (jak wektor wirusowy w szczepionce - "generator skrzepu" - AstraZeneca).
Naukowcy pomyśleli, znaleźli wadliwe geny, które należało naprawić i wprowadzili eksperymentalny lek. Następnie zaczęli testować myszy, grupie kontrolnej chorych myszy wstrzyknięto wektor wirusowy zielonego białka fluorescencyjnego, a grupie eksperymentalnej podano sam lek. Cóż, logika jest prosta, jeśli chore myszy z lekiem przeżywają chore myszy bez leku, to jest problem. I według pierwszych oświadczeń naukowców przeżyły i żyły pełnią życia. W 2019 roku FDA zatwierdziła Zolgensmę , tj. potwierdziła, że lek jest bezpieczny i skuteczny.
Lek wprowadzono na rynek, zaczęto stosować różne miody. instytucje Państwo i różne fundacje płaciły firmie farmaceutycznej produkującej lek za dostarczanie go swoim pacjentom. Krewni tysięcy pacjentów widzieli w tym panaceum, chociaż w rzeczywistości lek nie czyni pacjentów zdrowymi , co osobiście wywołuje u mnie dzikie uczucie niecelowości takiej terapii . Brzmi to ostro, ale to tylko moja opinia
Krótko mówiąc, duże firmy farmaceutyczne zaczęły czerpać zyski; I tak było, aż pacjenci zaczęli umierać po zastrzykach. Ci pacjenci byli drugimi dziećmi z Rosji i Kazachstanu. To były pierwsze zgony po tym leku. Oczywiście piszą, że są inne przyczyny śmierci, ale miałem wątpliwości i być może tym razem intuicja mnie nie zawiodła:
W tym miesiącu zaczęły pojawiać się ciekawe fakty. Wycofano naukową publikację z 2010 r. opisującą eksperymenty na myszach. Okazało się, że podczas eksperymentów badacze nieprawidłowo zapisywali wyniki badań na myszach, a raport zawierał niezweryfikowane dane.
Gdzieś opisywana długość życia myszy różniła się od rzeczywistej o parę dni, a gdzieś — aż o 19 dni. Osobiście ta informacja wywołuje u mnie konsternację. Sama firma to ogłosiła i zaczęła zwalniać odpowiedzialnych pracowników oraz prowadzić tajne (!) śledztwo.
Najciekawsze w tej historii jest to, że „guru” z FDA nie był tym zawstydzony. Podjęto decyzję o niewycofaniu leku z rynku, cytując „ekspertów”: „wykryte nieścisłości NIE wpływają na bezpieczeństwo pacjentów ani na skuteczność i jakość produktu”. Chociaż w rzeczywistości bezpieczeństwo i skuteczność tego produktu nie zostały jeszcze ustalone na 100%
Kto im wierzy? Ja zdecydowanie nie. A teraz pomyśl, ile jeszcze takiej możliwej (!) fałszywej nauki jest w innych nowych lekach?
https://www.nature.com/articles/nbt.1610
