Amerykańscy naukowcy poinformowali o sukcesie trzeciej fazy badań klinicznych ganaksolonu w stanie padaczkowym. Raport na ten temat został przedstawiony na 22. dorocznym spotkaniu Międzynarodowego Towarzystwa Intensywnej Terapii (NCS), a wyniki badań przedstawiono w komunikacie prasowym Uniwersytetu w Cincinnati.
Stan padaczkowy to najcięższa postać padaczki, w której drgawki utrzymują się w sposób ciągły. Nawet przy udzieleniu pomocy medycznej, prowadzi on do śmierci 20-30% pacjentów. Osoby, które przeżyły, często doświadczają dysfunkcji poznawczych i upośledzenia sprawności, a także znacznie zwiększonego ryzyka nawracających napadów. Ganaksolon to syntetyczny neurosteroid, który działa jako pozytywny allosteryczny modulator receptorów GABA. Jest on dopuszczony do stosowania w USA w leczeniu napadów padaczkowych spowodowanych zespołem niedoboru CDKL5 i ma status leku sierocego.
Brandon Foreman (Brandon Foreman) z Uniwersytetu w Cincinnati wraz ze współpracownikami przeprowadzili wieloośrodkowe, randomizowane badania z podwójnie ślepą próbą, trzeciej fazy badania RAISE. Wzięło w nich udział 124 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których napady padaczkowe rozwinęły się w oporny na leczenie stan padaczkowy pomimo stosowania co najmniej dwóch leków przeciwdrgawkowych, w tym benzodiazepin. W takich sytuacjach pacjenci są wprowadzani w stan śpiączki farmakologicznej, ale w ramach badań najpierw podawano im dożylny bolus ganaksolonu, a następnie wlew podtrzymujący przez trzy dni i stopniowe odstawianie leku przez 12 godzin lub placebo.
U 80% pacjentów otrzymujących lek aktywny napady drgawkowe ustały w ciągu 30 minut (pierwotny punkt końcowy), a mediana czasu do ich ustania wyniosła cztery minuty. Po wprowadzeniu placebo kontrolę napadów w ciągu pół godziny osiągnięto u 13% uczestników, a mediana czasu trwania napadów osiągnęła pięć godzin. Drugorzędowy punkt końcowy – uniknięcie konieczności znieczulenia w ciągu 36 godzin – nie został osiągnięty: interwencja ta nie była potrzebna u 63% pacjentów z grupy głównej i 51% z grupy kontrolnej, różnica była nieistotna statystycznie.
Jednocześnie, w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu placebo, 81% uczestników badania musiało przepisać dodatkowe leki (przeciwdrgawkowe lub dożylne znieczulenie ogólne), w porównaniu z 55% w przypadku stosowania substancji czynnej. Według danych elektroencefalograficznych, poziom napadów drgawkowych zmniejszył się o 93% w grupie głównej i o 36% w grupie kontrolnej. Częstość występowania poważnych działań niepożądanych nie różniła się istotnie między grupami (wynika to głównie z krytycznego charakteru samej choroby i działań niepożądanych znieczulenia przepisanego w przypadku nieskuteczności leczenia); niedociśnienie tętnicze obserwowano najczęściej po podaniu leku czynnego.
Zgodnie z wynikami badań, naukowcy stwierdzili, że ganaksolon jest znacząco skuteczny i dość bezpieczny w przypadku opornego na leczenie stanu padaczkowego. Biorąc pod uwagę fakt, że obecnie nie ma zatwierdzonych leków specyficznych dla tego schorzenia, a także częste działania niepożądane znieczulenia z intubacją, ganaksolon może zająć tę niszę, ale ostateczna decyzja należy do FDA, podsumowują autorzy artykułu.
Wcześniej amerykańscy, holenderscy i polscy naukowcy przeprowadzili badania kliniczne i doszli do wniosku, że lek na bazie kannabidiolu zmniejsza częstotliwość napadów padaczkowych w ciężkiej postaci padaczki związanej z zespołem Lennoxa-Gastauta. Sześć miesięcy później FDA zatwierdziła ten lek do stosowania w dwóch rzadkich postaciach padaczki.
