Neurosteroid okazał się pomocny w leczeniu stanu padaczkowego w badaniach klinicznych

Amerykańscy naukowcy poinformowali o sukcesie trzeciej fazy badań klinicznych ganaksolonu w stanie padaczkowym. Raport na ten temat został przedstawiony na 22. dorocznym spotkaniu Międzynarodowego Towarzystwa Intensywnej Terapii (NCS), a wyniki badań przedstawiono w komunikacie prasowym Uniwersytetu w Cincinnati.

Stan padaczkowy to najcięższa postać padaczki, w której drgawki utrzymują się w sposób ciągły. Nawet przy udzieleniu pomocy medycznej, prowadzi on do śmierci 20-30% pacjentów. Osoby, które przeżyły, często doświadczają dysfunkcji poznawczych i upośledzenia sprawności, a także znacznie zwiększonego ryzyka nawracających napadów. Ganaksolon to syntetyczny neurosteroid, który działa jako pozytywny allosteryczny modulator receptorów GABA. Jest on dopuszczony do stosowania w USA w leczeniu napadów padaczkowych spowodowanych zespołem niedoboru CDKL5 i ma status leku sierocego.

Brandon Foreman (Brandon Foreman) z Uniwersytetu w Cincinnati wraz ze współpracownikami przeprowadzili wieloośrodkowe, randomizowane badania z podwójnie ślepą próbą, trzeciej fazy badania RAISE. Wzięło w nich udział 124 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których napady padaczkowe rozwinęły się w oporny na leczenie stan padaczkowy pomimo stosowania co najmniej dwóch leków przeciwdrgawkowych, w tym benzodiazepin. W takich sytuacjach pacjenci są wprowadzani w stan śpiączki farmakologicznej, ale w ramach badań najpierw podawano im dożylny bolus ganaksolonu, a następnie wlew podtrzymujący przez trzy dni i stopniowe odstawianie leku przez 12 godzin lub placebo.

U 80% pacjentów otrzymujących lek aktywny napady drgawkowe ustały w ciągu 30 minut (pierwotny punkt końcowy), a mediana czasu do ich ustania wyniosła cztery minuty. Po wprowadzeniu placebo kontrolę napadów w ciągu pół godziny osiągnięto u 13% uczestników, a mediana czasu trwania napadów osiągnęła pięć godzin. Drugorzędowy punkt końcowy – uniknięcie konieczności znieczulenia w ciągu 36 godzin – nie został osiągnięty: interwencja ta nie była potrzebna u 63% pacjentów z grupy głównej i 51% z grupy kontrolnej, różnica była nieistotna statystycznie.

Jednocześnie, w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu placebo, 81% uczestników badania musiało przepisać dodatkowe leki (przeciwdrgawkowe lub dożylne znieczulenie ogólne), w porównaniu z 55% w przypadku stosowania substancji czynnej. Według danych elektroencefalograficznych, poziom napadów drgawkowych zmniejszył się o 93% w grupie głównej i o 36% w grupie kontrolnej. Częstość występowania poważnych działań niepożądanych nie różniła się istotnie między grupami (wynika to głównie z krytycznego charakteru samej choroby i działań niepożądanych znieczulenia przepisanego w przypadku nieskuteczności leczenia); niedociśnienie tętnicze obserwowano najczęściej po podaniu leku czynnego.

Zgodnie z wynikami badań, naukowcy stwierdzili, że ganaksolon jest znacząco skuteczny i dość bezpieczny w przypadku opornego na leczenie stanu padaczkowego. Biorąc pod uwagę fakt, że obecnie nie ma zatwierdzonych leków specyficznych dla tego schorzenia, a także częste działania niepożądane znieczulenia z intubacją, ganaksolon może zająć tę niszę, ale ostateczna decyzja należy do FDA, podsumowują autorzy artykułu.

Wcześniej amerykańscy, holenderscy i polscy naukowcy przeprowadzili badania kliniczne i doszli do wniosku, że lek na bazie kannabidiolu zmniejsza częstotliwość napadów padaczkowych w ciężkiej postaci padaczki związanej z zespołem Lennoxa-Gastauta. Sześć miesięcy później FDA zatwierdziła ten lek do stosowania w dwóch rzadkich postaciach padaczki.

Od DrMoro

Originaltext
Diese Übersetzung bewerten
Mit deinem Feedback können wir Google Übersetzer weiter verbessern
Ten formularz nie jest obsługiwany
Aus Sicherheitsgründen solltest du keine Informationen über diese Art von Formular senden, während du Google Translate verwendest.
DobraDo oryginalnego adresu URL