Amerykańscy badacze poinformowali o sukcesie trzeciej fazy badań klinicznych ganaksolonu w stanie padaczkowym. Raport na ten temat został przedstawiony na 22. dorocznym spotkaniu International Society of Intensive Care Medicine (NCS), a wyniki prac przedstawiono w komunikacie prasowym University of Cincinnati.
Stan padaczkowy jest najcięższą postacią padaczki, w której drgawki trwają nieprzerwanie. Nawet przy zapewnieniu pomocy medycznej prowadzi do śmierci 20-30 procent pacjentów. Osoby, które przeżyły, często doświadczają dysfunkcji poznawczych i upośledzenia sprawności, a także znacznie zwiększonego ryzyka powtarzających się drgawek. Ganaksolon jest syntetycznym neurosteroidem, który działa jako pozytywny allosteryczny modulator receptorów GABA. Jest zatwierdzony do stosowania w USA w przypadku drgawek spowodowanych zespołem niedoboru CDKL5 i ma status leku sierocego.
Brandon Foreman (Brandon Foreman) z University of Cincinnati i współpracownicy przeprowadzili wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie trzeciej fazy RAISE. Wzięło w nim udział 124 pacjentów w wieku 12 lat i starszych, których napady przeszły w oporny stan padaczkowy pomimo wprowadzenia co najmniej dwóch leków przeciwdrgawkowych, w tym benzodiazepin. W takich sytuacjach osoby są wprowadzane w śpiączkę farmakologiczną, ale w ramach badań najpierw podawano im dożylną dawkę bolusa ganaksolonu, a następnie wlew podtrzymujący przez trzy dni i stopniowe odstawianie leku przez 12 godzin lub placebo.
U 80 procent pacjentów otrzymujących aktywny lek drgawki ustały w ciągu 30 minut (pierwotny punkt końcowy), a mediana czasu do ich ustania wyniosła cztery minuty. Po wprowadzeniu placebo kontrolę drgawek w ciągu pół godziny osiągnięto u 13 procent uczestników, a mediana czasu trwania drgawek osiągnęła pięć godzin. Drugorzędny punkt końcowy — uniknięcie konieczności znieczulenia w ciągu 36 godzin — nie został osiągnięty: tej interwencji nie potrzebowało 63 procent pacjentów z grupy głównej i 51 procent z grupy kontrolnej, różnica była statystycznie nieistotna.
Jednocześnie w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu placebo 81 proc. uczestników miało potrzebę przepisania dodatkowych leków (przeciwdrgawkowych lub dożylnego znieczulenia ogólnego), w porównaniu do 55 proc. przy stosowaniu substancji czynnej. Według danych elektroencefalograficznych poziom drgawek zmniejszył się o 93 proc. w grupie głównej i o 36 proc. w grupie kontrolnej. Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych nie różniła się istotnie między grupami (wynika to w dużej mierze z krytycznego charakteru samej choroby i skutków ubocznych znieczulenia przepisanego w przypadku nieskutecznego leczenia); niedociśnienie tętnicze obserwowano najczęściej przy podawaniu leku czynnego.
Zgodnie z wynikami testów, naukowcy stwierdzili, że ganaksolon jest znacząco skuteczny i całkiem bezpieczny w opornym stanie padaczkowym. Biorąc pod uwagę fakt, że obecnie nie ma zatwierdzonych leków specyficznych dla tego schorzenia i częste skutki uboczne znieczulenia z intubacją, ganaksolon może zająć tę niszę, ale ostateczna decyzja pozostaje w gestii FDA, podsumowują autorzy artykułu.
Wcześniej amerykańscy, holenderscy i polscy naukowcy przeprowadzili badania kliniczne i doszli do wniosku, że lek na bazie kannabidiolu zmniejsza częstość napadów w ciężkiej postaci padaczki związanej z zespołem Lennoxa-Gastauta. Sześć miesięcy później FDA zatwierdziła ten lek do stosowania w dwóch rzadkich postaciach padaczki.
