Amerykańscy badacze poinformowali o powodzeniu trzeciej fazy badań klinicznych ganaksolonu w stanie padaczkowym. Raport na ten temat przedstawiono na 22. dorocznym spotkaniu Międzynarodowego Towarzystwa Medycyny Intensywnej Terapii (NCS), a wyniki prac przedstawiono w komunikacie prasowym Uniwersytetu Cincinnati.
Stan padaczkowy jest najcięższą postacią padaczki, w której drgawki trwają nieustannie. Nawet przy zapewnieniu pomocy medycznej prowadzi to do śmierci 20-30 procent pacjentów. Osoby, które przeżyły, często doświadczają dysfunkcji poznawczych i upośledzenia wydajności, a także znacznie zwiększonego ryzyka powtarzających się napadów. Ganaxolone jest syntetycznym neurosteroidem, który działa jako pozytywny allosteryczny modulator receptorów GABA. Jest dopuszczony do stosowania w USA w leczeniu napadów spowodowanych zespołem niedoboru CDKL5 i posiada status leku sierocego.
Brandon Foreman (Brandon Foreman) z Uniwersytetu Cincinnati i jego współpracownicy przeprowadzili wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badania trzeciej fazy RAISE. Wzięło w nich udział 124 pacjentów w wieku 12 lat i więcej, u których napady przechodziły w stan padaczkowy oporny na leczenie pomimo wprowadzenia co najmniej dwóch leków przeciwdrgawkowych, w tym benzodiazepin. W takich sytuacjach ludzi wprowadza się w śpiączkę polekową, ale w ramach badań najpierw podawano im dożylną dawkę ganaksolonu w bolusie, a następnie wlew podtrzymujący przez trzy dni i stopniowe odstawianie przez 12 godzin lub placebo.
U 80 procent pacjentów otrzymujących aktywny lek napady ustały w ciągu 30 minut (główny punkt końcowy), a średni czas do ich ustania wyniósł cztery minuty. Po wprowadzeniu placebo kontrolę napadów w ciągu pół godziny osiągnięto u 13 procent uczestników, a średni czas trwania napadów osiągnął pięć godzin. Drugorzędowy punkt końcowy — uniknięcie konieczności znieczulenia w ciągu 36 godzin — nie został osiągnięty: interwencji tej nie potrzebowało 63 proc. pacjentów z grupy głównej i 51 proc. z grupy kontrolnej, różnica była nieistotna statystycznie.
Jednocześnie w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu placebo 81 proc. uczestników miało potrzebę przepisania dodatkowych leków (przeciwdrgawkowych lub dożylnego znieczulenia ogólnego), w porównaniu do 55 proc. w przypadku stosowania substancji czynnej. Według danych elektroencefalograficznych poziom napadów spadł o 93 procent w grupie głównej i o 36 procent w grupie kontrolnej. Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych nie różniła się istotnie pomiędzy grupami (wynika to w dużej mierze z krytycznego charakteru samej choroby i skutków ubocznych znieczulenia przepisanego w przypadku nieskutecznego leczenia); Podczas podawania aktywnego leku najczęściej obserwowano niedociśnienie tętnicze.
Wyniki badań wykazały, że ganaksolon jest znacząco skuteczny i całkiem bezpieczny w przypadku opornego na leczenie stanu padaczkowego. Biorąc pod uwagę fakt, że obecnie nie ma zatwierdzonych leków specyficznych dla tej choroby oraz częste skutki uboczne znieczulenia z intubacją, ganaksolon może zająć tę niszę, ale ostateczna decyzja pozostaje w gestii FDA, podsumowują autorzy artykułu.
Wcześniej amerykańscy, holenderscy i polscy badacze przeprowadzili badania kliniczne i doszli do wniosku, że lek na bazie kannabidiolu zmniejsza częstość napadów w ciężkiej postaci padaczki związanej z zespołem Lennoxa-Gastauta. Sześć miesięcy później FDA zatwierdziła ten lek do stosowania w dwóch rzadkich postaciach padaczki.