Terapia CAR-T o pośrednim powinowactwie pomogła w przypadku białaczki komórek B

8 listopada 2024 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek obecabtagene autoleucel do stosowania w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) wywołanej przez prekursory komórek B. Jest to autologiczny limfocyt T CAR-T 41BB-ζ anty-CD19 o pośrednim powinowactwie do scFv. Wyniki badań klinicznych preparatu FELIX, które doprowadziły do ​​decyzji o sposobie leczenia, zostały oficjalnie opublikowane w czasopiśmie New England Journal of Medicine prawie 20 dni później. Badania przeprowadziła Claire Roddie z University College London i jej współpracownicy z Wielkiej Brytanii, Hiszpanii i USA.

Spośród 94 uczestników wieloośrodkowego badania fazy 2A, 77 procent osiągnęło remisję w okresie obserwacji, którego mediana wynosiła 20,3 miesiąca, przy czym u 55 procent uzyskano remisję całkowitą, a u 21 procent całkowitą remisję z niepełną poprawą parametrów hematologicznych. Ciężkie (stopnia 3 i wyższego) działania niepożądane związane z leczeniem obserwowano stosunkowo rzadko: zespół uwalniania cytokin u 2,4% uczestników, a zespół ICAN u 7,1% uczestników.

Od DrMoro