Terapia CAR-T o średnim powinowactwie pomogła w białaczce z komórek B

W dniu 8 listopada 2024 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek obecabtagen autoleucel do stosowania w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) wywołanej przez prekursory komórek B. Są to autologiczne limfocyty T 41BB-ζ anty-CD19 CAR-T o pośrednim powinowactwie scFv. Wyniki badań klinicznych leku FELIX, które stały się powodem decyzji kierownictwa, zostały oficjalnie opublikowane w New England Journal of Medicine niemal 20 dni później. Prowadziła je Claire Roddie z London University College wraz z kolegami z Wielkiej Brytanii, Hiszpanii i USA.

Spośród 94 uczestników fazy 2A wieloośrodkowych badań, przez średni okres wynoszący 20,3 miesiąca, remisję osiągnięto u 77%, u 55% była ona całkowita, a u 21% całkowita z niecałkowitym przywróceniem parametrów hematologicznych. Ciężkie (stopień trzeci i wyższy) zdarzenia niepożądane związane z leczeniem obserwowano stosunkowo rzadko: zespół uwalniania cytokin – u 2,4% i zespół ICAN – u 7,1% uczestników.