Białko TDP-43 jest uważane za kluczowy czynnik neurodegeneracji, dlatego naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego postanowili opracować terapię ukierunkowaną na to białko. Nowa terapia dostarcza gen SynCav1 do neuronów, co zwiększa produkcję neuroprotekcyjnego białka kaweoliny-1, zaangażowanego w utrzymanie szlaków sygnałowych dla prawidłowego funkcjonowania komórek nerwowych.
W przeciwieństwie do innych podejść, które skupiają się wyłącznie na usuwaniu toksycznych białek, nowa strategia może zwiększyć odporność neuronów na uszkodzenia.
„Wiele metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych koncentruje się na usuwaniu toksycznych białek, ale neurony jednocześnie tracą zdolność radzenia sobie ze stresem. Wzmocnienie odporności samych neuronów może być skuteczną strategią terapeutyczną, nawet w przypadku istniejącego nagromadzenia toksycznych białek” – powiedział autor badania, Brian Head.
W eksperymentach przedklinicznych na modelach mysich terapia skutecznie przenikała przez ochronną barierę krew-mózg i zwiększała poziom kaweoliny-1 w neuronach mózgu i rdzenia kręgowego. U tych zwierząt terapia zachowała funkcje pamięci i uczenia się oraz obniżyła poziom TDP-43. Ponadto naukowcy odnotowali korzyści dla funkcji mitochondriów i ogólnej struktury neuronów.
„Odkryliśmy, że TDP-43 nie tylko kumuluje się w nieprawidłowych strukturach subkomórkowych, ale także zaburza procesy komunikacyjne niezbędne dla neuronów” – skomentowali naukowcy. Innymi słowy, wyniki badań rzucają nowe światło na mechanizmy neurodegeneracji.
Terapia ta ma potencjał w leczeniu różnych chorób neurodegeneracyjnych. Dalsze badania skupią się na jej długoterminowym wpływie na funkcje poznawcze.
Naukowcy niedawno odkryli nową przyczynę neurodegeneracji.
