Kraje europejskie rozpoczęły badanie kliniczne terapii genowej mukowiscydozy w formie inhalacji, zgodnie z komunikatem prasowym Imperial College of London. Eksperymentalny lek BI 3720931, opracowany przez firmę Boehringer Ingelheim, to robocza wersja genu białka CFTR, którego defekt leży u podstaw choroby, na wektorze lentiwirusowym, który powinien dostarczyć go do komórek nabłonka dróg oddechowych. Planowane jest, że badania kliniczne LENTICLAIR 1, pierwsza otwarta i druga kontrolowana placebo, podczas których oceniane będzie bezpieczeństwo i skuteczność leku, odbędą się w dziesięciu ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Włoszech, Holandii i Francji.
W pracach pod kierownictwem Erica Altona z Imperial College London powinno wziąć udział około 36 dorosłych pacjentów z dowolnym wariantem genetycznym mukowiscydozy. Każdy z nich otrzyma jedną z trzech dawek leku, aby wybrać optymalną dawkę do dalszych badań. Przewidywana data zakończenia 24-tygodniowego badania LENTICLAIR 1 to kwiecień 2027 roku, po czym kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja uczestników w ramach badania LENTICLAIR-ON.
