Jak podaje komunikat prasowy Imperial College London, w krajach europejskich rozpoczęły się badania kliniczne terapii genowej w formie inhalacji stosowanej w leczeniu mukowiscydozy. Eksperymentalny lek BI 3720931, opracowany przez firmę Boehringer Ingelheim, to robocza wersja genu białka CFTR, którego defekt leży u podstaw choroby, na wektorze lentiwirusowym, który powinien dostarczyć go do komórek nabłonkowych dróg oddechowych. Badania kliniczne LENTICLAIR 1, które pozwolą ocenić bezpieczeństwo i skuteczność leku, mają zostać przeprowadzone w dziesięciu ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Włoszech, Holandii i Francji.
W badaniu, kierowanym przez Erica Altona z Imperial College London, weźmie udział około 36 dorosłych pacjentów z dowolnym wariantem genetycznym mukowiscydozy. Każdy z nich otrzyma jedną z trzech dawek leku, aby wybrać optymalną dawkę do dalszych badań. Szacunkowa data zakończenia 24-tygodniowego badania LENTICLAIR 1 to kwiecień 2027 r. Po tym terminie kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja uczestników w ramach badań LENTICLAIR-ON.