Jak donosi komunikat prasowy Imperial College of London, kraje europejskie rozpoczęły badania kliniczne nad terapią genową mukowiscydozy w formie inhalacji. Eksperymentalny lek BI 3720931, opracowany przez firmę Boehringer Ingelheim, to robocza wersja genu białka CFTR, którego defekt leży u podstaw choroby, na wektorze lentiwirusowym, który powinien dostarczyć go do komórek nabłonka dróg oddechowych. Planuje się, że badania kliniczne LENTICLAIR 1, pierwszej otwartej i drugiej kontrolowanej placebo fazy, w trakcie których oceniane będzie bezpieczeństwo i skuteczność leku, odbędą się w dziesięciu ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Włoszech, Holandii i Francji.
W pracach pod kierownictwem Erica Altona z Imperial College London ma wziąć udział około 36 dorosłych pacjentów z jakąkolwiek odmianą genetyczną mukowiscydozy. Każdy z nich otrzyma jedną z trzech dawek leku, aby wybrać optymalną dawkę do dalszych badań. Oczekiwana data zakończenia 24-tygodniowego badania LENTICLAIR 1 to kwiecień 2027 r. Po tym terminie kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja uczestników w ramach badania LENTICLAIR-ON.