Badania kliniczne wziewnej terapii genowej mukowiscydozy rozpoczęły się w krajach europejskich, zgodnie z komunikatem prasowym Imperial College London. Eksperymentalny lek BI 3720931, opracowany przez firmę Boehringer Ingelheim, to działająca wersja genu CFTR, defektu leżącego u podstaw choroby, przenoszona na wektorze lentiwirusowym, zaprojektowanym w celu dostarczenia go do komórek nabłonka dróg oddechowych. Planowane jest badanie kliniczne LENTICLAIR 1, otwarte badanie fazy I oraz badanie fazy II kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku. Badanie zostanie przeprowadzone w dziesięciu ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Włoszech, Holandii i Francji.
W badaniu, kierowanym przez Erica Altona z Imperial College London, ma wziąć udział około 36 dorosłych pacjentów z dowolnym wariantem genetycznym mukowiscydozy. Każdy pacjent otrzyma jedną z trzech dawek leku w celu ustalenia optymalnej dawki do dalszych badań. 24-tygodniowe badanie LENTICLAIR 1 ma zakończyć się w kwietniu 2027 roku, po czym kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja w ramach badania LENTICLAIR-ON.
