W Europie rozpoczęto testy lokalnej terapii genowej mukowiscydozy

Kraje europejskie rozpoczęły badanie kliniczne terapii genowej mukowiscydozy w formie inhalacji, zgodnie z komunikatem prasowym Imperial College of London. Eksperymentalny lek BI 3720931, opracowany przez firmę Boehringer Ingelheim, jest roboczą wersją genu białka CFTR, którego defekt leży u podstaw choroby, na wektorze lentiwirusowym, który powinien dostarczyć go do komórek nabłonka dróg oddechowych. Planuje się, że badania LENTICLAIR 1 pierwszej otwartej i drugiej kontrolowanej placebo fazy, podczas których oceniane będzie bezpieczeństwo i skuteczność leku, odbędą się w dziesięciu ośrodkach klinicznych w Wielkiej Brytanii, Hiszpanii, Włoszech, Holandii i Francji.

Około 36 dorosłych pacjentów z dowolnym wariantem genetycznym mukowiscydozy powinno wziąć udział w pracach prowadzonych przez Erica Altona z Imperial College London. Każdy z nich otrzyma jedną z trzech dawek leku, aby wybrać optymalną dawkę do dalszych badań. Przewidywana data zakończenia 24-tygodniowego badania LENTICLAIR 1 to kwiecień 2027 r., po czym kontynuowana będzie długoterminowa obserwacja uczestników w ramach badania LENTICLAIR-ON.

Od DrMoro