Jerry Mendell z Ohio State University i jego współpracownicy z siedmiu krajów poinformowali o niepowodzeniu trzeciej fazy badań klinicznych terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowych badaniach randomizowanych EMBARK wzięło udział 124 dzieci w wieku 4–7 lat z tą diagnozą. Około połowie z nich podano jednorazowo placebo, drugiej połowie - delandystrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 1014 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który wiąże się z rozwojem choroby, na wektorze wirusa adenowirusowego rh74. Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie Nature Medicine.
Po 52 tygodniach średnia zmiana objawów w skali NSAA w grupie głównej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 punktu; różnica 0,65 punktu (95-procentowy przedział ufności od –0,45 do 1,74; p = 0,2441) jest statystycznie nieistotna. W przypadku oddzielnych umiejętności motorycznych (punkty końcowe drugorzędne) wyniki również okazały się nieistotne statystycznie. Autorzy pracy nie wykluczają, że jest to związane ze stosunkowo krótkim okresem testowym. Pacjenci są monitorowani, podobnie jak inne trwające badania kliniczne tego leku.