Jerry Mendell z Ohio State University i współpracownicy z siedmiu krajów poinformowali o niepowodzeniu III fazy badania klinicznego terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu EMBARK wzięło udział 124 dzieci w wieku od 4 do 7 lat z tą diagnozą. Około połowa otrzymała pojedynczy zastrzyk placebo, a druga połowa delanistrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 10 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który jest związany z tą chorobą, na wektorze wirusa adenowirusowego rh74. Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie „Nature Medicine”.
Po 52 tygodniach średnia zmiana w wynikach oceny objawów NSAA w grupie interwencyjnej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 punktu; różnica wyniosła 0,65 punktu (95% przedział ufności, -0,45 do 1,74; p = 0,2441) – nieistotna statystycznie. Wyniki dotyczące indywidualnych umiejętności motorycznych (drugorzędne punkty końcowe) również były nieistotne statystycznie. Autorzy badania nie wykluczają, że wynika to ze stosunkowo krótkiego okresu badania klinicznego. Monitorowanie pacjentów jest kontynuowane, podobnie jak w przypadku innych trwających badań klinicznych leku.
