Jerry Mendell z Ohio State University i współpracownicy z siedmiu krajów poinformowali o niepowodzeniu trzeciej fazy badań klinicznych terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowych, randomizowanych badaniach EMBARK wzięło udział 124 dzieci z tą diagnozą w wieku 4–7 lat. Około połowie z nich podano jednorazowo placebo, a drugiej połowie – delandystrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 1014 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który jest związany z rozwojem choroby, na wektorze wirusowym adenozależnym rh74. Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie „Nature Medicine”.
Po 52 tygodniach średnia zmiana nasilenia objawów w skali NSAA w grupie głównej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 punktu; różnica 0,65 punktu (95% przedział ufności od -0,45 do 1,74; p = 0,2441) jest nieistotna statystycznie. W przypadku oddzielnych umiejętności motorycznych (drugorzędne punkty końcowe) wyniki również okazały się nieistotne. Autorzy pracy nie wykluczają, że jest to związane ze stosunkowo krótkim okresem badania. Pacjenci są monitorowani, podobnie jak inne trwające badania kliniczne leku.
