Jerry Mendell z Ohio State University i współpracownicy z siedmiu krajów poinformowali o niepowodzeniu trzeciej fazy badań klinicznych terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowych badaniach randomizowanych EMBARK wzięło udział 124 dzieci z tą diagnozą w wieku 4–7 lat. Około połowie z nich podano placebo jednorazowo, drugiej połowie - delandystrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 1014 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który jest związany z rozwojem choroby, na wektorze wirusa adenopochodnego rh74. Wyniki prac opublikowano w czasopiśmie Nature Medicine.
Po 52 tygodniach średnia zmiana objawów w skali NSAA w grupie głównej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 pkt.; różnica 0,65 pkt. (95-procentowy przedział ufności od -0,45 do 1,74; p = 0,2441) jest statystycznie nieistotna. W przypadku osobnych umiejętności motorycznych (drugorzędne punkty końcowe) wyniki również okazały się nieistotne. Autorzy pracy nie wykluczają, że jest to związane ze stosunkowo krótkim okresem testowania. Pacjenci są monitorowani, podobnie jak inne trwające badania leku.