Jerry Mendell z Ohio State University wraz ze współpracownikami z siedmiu krajów poinformował o niepowodzeniu trzeciej fazy badań klinicznych nad terapią genową w dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowych randomizowanych badaniach EMBARK wzięło udział 124 dzieci z tą diagnozą w wieku 4–7 lat. Około połowie z nich jednorazowo podano placebo, drugiej połowie delandystrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 1014 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który jest związany z rozwojem choroby, na wektorze wirusowym związanym z adenowirusem rh74. Wyniki prac zostały opublikowane w czasopiśmie Nature Medicine.
Po 52 tygodniach średnia zmiana objawów w skali NSAA w grupie głównej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 punktu; różnica 0,65 punktu (95% przedział ufności od -0,45 do 1,74; p = 0,2441) jest nieistotna statystycznie. Dla poszczególnych umiejętności motorycznych (drugorzędowe punkty końcowe) wyniki również okazały się nieistotne. Autorzy pracy nie wykluczają, że ma to związek ze stosunkowo krótkim okresem testowym. Pacjenci są monitorowani, podobnie jak inne trwające badania leku.