Jerry Mendell z Ohio State University i jego współpracownicy z siedmiu krajów poinformowali o niepowodzeniu III fazy badań klinicznych terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. W wieloośrodkowym badaniu randomizowanym EMBARK wzięło udział 124 dzieci z tą diagnozą w wieku 4–7 lat. Około połowa z nich otrzymała pojedynczą dawkę placebo, a druga połowa delandiestrogen mokseparwowek w dawce 1,33 × 1014 genomów wektorowych na kilogram masy ciała. Lek ten jest roboczą kopią genu dystrofiny, który wiąże się z rozwojem choroby, na wektorze wirusa adenowirusowego rh74. Wyniki badań opublikowano w czasopiśmie Nature Medicine.
Po 52 tygodniach średnia zmiana objawów w skali NSAA w grupie głównej i kontrolnej (pierwotny punkt końcowy) wyniosła 2,57 w porównaniu z 1,92 punktu; różnica 0,65 punktu (95% przedział ufności –0,45 do 1,74; p = 0,2441) — różnica nie jest statystycznie istotna. W przypadku indywidualnych umiejętności motorycznych (punkty końcowe drugorzędne) wyniki również nie były istotne statystycznie. Autorzy pracy nie wykluczają, że jest to spowodowane stosunkowo krótkim okresem próbnym. Nadal prowadzone są obserwacje pacjentów i inne trwające badania kliniczne tego leku.