Tradycyjne różnicowanie komórek macierzystych wymaga ekspozycji na czynniki wzrostu, zmiany pożywki i inne warunki przez kilka miesięcy, aby uzyskać pożądany typ komórek. Każdy etap jest niezwykle wrażliwy na czas i warunki odczynników, co prowadzi do niestabilnych, trudnych do powtórzenia wyników i ogranicza skalowalność badań. Powtarzalność, zmienność partii i długi czas optymalizacji są uważane za główne wyzwania w produkcji komórek.
Nowa platforma Cellgorithm automatyzuje proces różnicowania komórek, tworząc podwaliny pod programowalną kontrolę aktywności genów. Technologia ta pozwala na tworzenie zróżnicowanych typów komórek szybciej i niezawodniej niż metody manualne.
Sekwencja aktywacji genu jest kodowana przez pojedynczy „program” DNA, który naśladuje naturalny rozwój komórki. Geny są aktywowane w ściśle określonej sekwencji, bez konieczności powtarzanej interwencji manualnej. System jest w stanie sekwencyjnie aktywować co najmniej siedem genów, a eksperymenty z ludzkimi indukowanymi pluripotentnymi komórkami macierzystymi wykazały kaskady składające się nawet z dziesięciu etapów. Takie podejście pozwala skrócić proces różnicowania z miesięcy do dni lub tygodni.
„Możemy teraz osiągnąć bezprecedensowy poziom kontroli czasowej nad aktywacją genów w komórkach macierzystych” – powiedział Ryan Clark, współzałożyciel Syntax Bio i dyrektor ds. technologii w firmie. „To podstawa nowego języka programowania dla komórek, który może przewyższyć powolne i niestabilne metody różnicowania, na których naukowcy polegali przez lata”.
Dla pacjentów to osiągnięcie oznacza szybszy dostęp do leczenia cukrzycy, niewydolności serca, choroby Parkinsona, utraty wzroku i innych schorzeń. Lepsza powtarzalność i skalowalność przyspieszają badania kliniczne i obniżają koszty terapii regeneracyjnych nowej generacji.
Firma Syntax Bio została założona w 2024 roku dzięki dofinansowaniu w wysokości 15 milionów dolarów od inwestorów, w tym Astellas Venture Management i Illumina Ventures. Firma współpracuje z firmami biofarmaceutycznymi w celu wykorzystania Cellgorithm w rozwoju leków.
