Tradycyjne różnicowanie komórek macierzystych wymaga ekspozycji na czynniki wzrostu, zmiany środowiska i innych warunków przez kilka miesięcy, aby uzyskać pożądany typ komórek. Każdy etap jest niezwykle wrażliwy na czas i warunki odczynników, co prowadzi do niestabilnych, trudnych do odtworzenia wyników i ogranicza skalowalność badań. Jednocześnie powtarzalność, zmienność partii i długie okresy optymalizacji są uważane za główne problemy w produkcji komórek.
Nowa platforma Cellgorithm automatyzuje proces różnicowania komórek, tworząc podwaliny pod programowalną kontrolę aktywności genów. Dzięki technologii możliwe jest tworzenie różnych typów komórek szybciej i niezawodniej niż ręcznie.
Sekwencja aktywacji genów jest kodowana przez pojedynczy „program” DNA, który imituje naturalny rozwój komórek. Geny są aktywowane w ściśle określonej kolejności, bez konieczności wielokrotnej interwencji manualnej. System jest w stanie sekwencyjnie włączyć co najmniej siedem genów, a w eksperymentach z indukowanymi ludzkimi pluripotentnymi komórkami macierzystymi zademonstrowano kaskady składające się nawet z dziesięciu etapów. Takie podejście pozwala skrócić proces różnicowania z kilku miesięcy do kilku dni lub tygodni.
„Teraz możemy osiągnąć bezprecedensowy poziom kontroli czasowej nad inkluzją genów w komórkach macierzystych” – powiedział Ryan Clark, współzałożyciel Syntax Bio i główny technolog firmy. „To podstawa nowego języka programowania dla komórek, który będzie w stanie pokonać powolne i niestabilne metody różnicowania, na których naukowcy polegali przez lata”.
Dla pacjentów to osiągnięcie oznacza szybszy dostęp do terapii cukrzycy, niewydolności serca, choroby Parkinsona, utraty wzroku i innych chorób. Rosnąca powtarzalność i skalowalność przyspiesza badania kliniczne i obniża koszty terapii regeneracyjnej nowej generacji.
Firma Syntax Bio została założona w 2024 roku dzięki dofinansowaniu w wysokości 15 milionów dolarów od inwestorów, w tym Astellas Venture Management i Illumina Ventures. Firma współpracuje z firmami biofarmaceutycznymi, aby wykorzystać Cellgorithm w rozwoju nowych leków.
