Odkrycie jest związane z terapią epigenetyczną – metodą leczenia, w której leki nie zmieniają bezpośrednio DNA, lecz wpływają na mechanizmy kontrolujące włączanie i wyłączanie genów w komórce.
Badanie koncentrowało się na niektórych agresywnych postaciach ostrej białaczki. W tych chorobach błąd genetyczny zaburza normalną kontrolę funkcji genów, powodując, że onkogeny pozostają stale aktywne.
Leki oparte na epigenetyce już istnieją i są stosowane w badaniach klinicznych. Jednak do tej pory nie było jasne, dlaczego działają i jak sprawić, by efekt terapii był bardziej trwały. Teraz naukowcy odkryli, że ukierunkowanie terapii na białka epigenetyczne menin lub DOT1L może prowadzić do długotrwałego „wyciszenia” genów rakotwórczych w komórkach białaczkowych.
Według Daniela Neville'a, głównego autora badania, kluczową rolę odgrywa „pamięć” komórek nowotworowych związana z białkiem DOT1L. Leki przeciwnowotworowe wymazują tę pamięć, a komórki nowotworowe nadal obumierają, nawet po zakończeniu leczenia.
Wyniki mają zostać przetestowane w badaniach klinicznych, które Uniwersytet Monash i Szpital Alfred planują rozpocząć jeszcze w tym roku. Lekarze przewidują, że może to potencjalnie skrócić czas trwania terapii i zmniejszyć poważne skutki uboczne, przy jednoczesnym utrzymaniu lub zwiększeniu skuteczności leczenia.
