FDA zatwierdziła lek do jednoczesnego zapobiegania krwawieniom w dwóch typach hemofilii

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie leku „Hympavzi” z substancją czynną - przeciwciałami monoklonalnymi - marstacimabem w planowym zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powyżej 12. roku życia. W przeciwieństwie do standardowego podejścia polegającego na zastąpieniu brakującego czynnika krzepnięcia, marstacimab zmniejsza ilość i aktywność białka przeciwzakrzepowego — inhibitora czynnika tkankowego. Zwiększa to ilość produkowanej trombiny, enzymu odgrywającego ważną rolę w krzepnięciu krwi. Informacja o zatwierdzeniu została opublikowana na stronie internetowej departamentu.

Zatwierdzenie leku „Khimpavza” opiera się na wynikach otwartego badania wieloośrodkowego, w którym wzięło udział 116 pacjentów z ciężką hemofilią A lub ciężką hemofilią B. Wyniki pokazały, że roczna częstość krwawień w grupie profilaktycznej była niższa o prawie 35 procent niż w grupie kontrolnej. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi leku były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i swędzenie.

Od DrMoro