FDA zatwierdziła lek do jednoczesnego zapobiegania krwawieniom w dwóch typach hemofilii

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie leku „Hympavzi” z substancją czynną – przeciwciałami monoklonalnymi – marstacimabem w planowym zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A i B powyżej 12. roku życia. W przeciwieństwie do standardowego podejścia polegającego na zastąpieniu brakującego czynnika krzepnięcia, marstacimab zmniejsza ilość i aktywność białka przeciwzakrzepowego – inhibitora czynnika tkankowego. Zwiększa to ilość wytwarzanej trombiny, enzymu odgrywającego ważną rolę w krzepnięciu krwi. Wiadomość o zatwierdzeniu zamieszczana jest na stronie internetowej wydziału.

Zatwierdzenie preparatu „Khimpavza” opiera się na wynikach otwartego, wieloośrodkowego badania, w którym wzięło udział 116 pacjentów chorych na ciężką hemofilię A lub ciężką hemofilię B. Wyniki wykazały, że roczna częstość krwawień w grupie profilaktycznej była o prawie 35% mniejsza niż w grupie kontrolnej. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi leku były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i swędzenie.