Obecna terapia CAR-T wymaga pobrania komórek T układu odpornościowego od pacjenta, ich modyfikacji genetycznej w laboratorium, a następnie ponownego wprowadzenia do organizmu. Jest to złożony i kosztowny proces, trwający tygodnie. Naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco postanowili uprościć przygotowanie immunoterapii i opracowali technologię opartą na CRISPR, umożliwiającą edycję genów komórek układu odpornościowego bezpośrednio w organizmie, donosi Nature.
Ta wewnętrzna modyfikacja spowodowała wzrost liczby komórek CAR T, które skuteczniej rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe, co potencjalnie zmniejszyło ryzyko wystąpienia skutków ubocznych.
Eksperymentalne leczenie całkowicie wyeliminowało białaczkę i szpiczaka mnogiego u wszystkich myszy, a u połowy gryzoni wyleczyło rzadki, agresywny nowotwór – mięsaka macicy. Leczenie, podawane w standardowym zastrzyku, jest obecnie testowane na naczelnych, a pilotażowe badania kliniczne są planowane wkrótce. Przed rozpoczęciem badań klinicznych z udziałem pacjentów naukowcy zamierzają ocenić długoterminowe bezpieczeństwo, ponieważ nie są jeszcze pewni efektów modyfikacji komórek odpornościowych w całym organizmie.
Technologię CRISPR wykorzystano już wcześniej do stworzenia prostego i wygodnego narzędzia diagnostycznego: dzięki niej choroby przenoszone drogą płciową można wykryć w ciągu godziny na podstawie wymazu lub próbki moczu.
